- S’il est autorisé, l’élacestrant sera le premier agent de dégradation sélectif des récepteurs d’œstrogènes (SERD) par voie orale à être disponible pour les patientes souffrant d’un cancer du sein avancé ou métastatique ER+/HER2- 2L et 3L
- La demande est étayée par les résultats de l’étude pivot de phase 3 EMERALD sur l’élacestrant, qui montrent une efficacité statistiquement significative par rapport aux médicaments standard actuels, tant pour la population globale de l’étude que pour les patients dont les tumeurs présentent une mutation ESR1
- La FDA américaine a fixé la date de la PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) au 17 février 2023
FLORENCE, Italie et NEW YORK, 12 août 2022 /PRNewswire/ — Le groupe Menarini (« Menarini »), une société pharmaceutique et de diagnostic italienne privée, et Stemline Therapeutics (« Stemline »), une filiale à part entière du groupe Menarini, ont annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande de nouveau médicament (NDA) de la société pour l’élacestrant, un agent de dégradation sélectif des récepteurs d’œstrogènes (SERD) expérimental, pour les patientes atteintes d’un cancer du sein avancé ou métastatique ER+/HER2-. La FDA a accordé à la demande un examen prioritaire et lui a attribué une date PDUFA fixée au 17 février 2023.
La FDA accorde la désignation d’examen prioritaire aux médicaments qui, selon elle, ont le potentiel d’apporter des améliorations significatives par rapport au traitement recommandé actuel en matière d’innocuité et d’efficacité du traitement, de diagnostic ou de la prévention d’affections graves. La FDA a accordé la désignation de procédure accélérée à l’élacestrant en 2018.
« L’acceptation par la FDA de notre NDA avec revue prioritaire marque une étape réglementaire importante pour notre société », a commenté Elcin Barker Ergun, directeur général du groupe Menarini. « Nous sommes impatients de travailler avec la FDA lors de l’examen de cette demande, qui porte sur une nouvelle option thérapeutique potentielle pour un besoin majeur non satisfait dans la prise en charge des patientes atteintes d’un cancer du sein avancé ou métastatique après l’apparition d’une résistance au cours des premières lignes du traitement. »
La demande de NDA a été soutenue par les résultats des données de phase 3 de l’étude EMERALD. L’étude EMERALD a satisfait aux deux critères d’évaluation principaux pré-spécifiés de survie sans progression (SSP) dans la population globale et chez les patients porteurs de la mutation ESR1 (mESR1) par rapport à la monothérapie endocrinienne traditionnelle ; les bras de comparaison de l’essai étaient le fulvestrant ou un inhibiteur de l’aromatase, au choix des investigateurs. Le taux de SSP à 12 mois avec l’élacestrant était de 22,32 % contre 9,42 % pour le traitement recommandé dans l’ensemble de la population, et de 26,76 % contre 8,19 % dans la population présentant une mutation ESR1. Les données de l’essai clinique ont montré que l’élacestrant réduisait le risque de progression de la maladie ou de décès de 30 % chez tous les patients et de 45 % chez les patients présentant une mutation ESR1. Les données ont également révélé un profil d’innocuité convenable.
L’élacestrant est un composé expérimental et n’est approuvé par aucune autorité réglementaire. La demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) a également été soumise à l’Agence européenne des médicaments (EMA) en juillet 2022. De plus amples informations sur les essais cliniques de l’élacestrant sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov.
Le groupe Menarini a obtenu les droits de licence mondiaux pour l’élacestrant en juillet 2020 auprès de Radius Health, Inc (NASDAQ: RDUS), qui a mené et réalisé avec succès l’étude EMERALD. Compte tenu des données positives de la phase 3, Stemline, avec le soutien de Radius, a soumis une demande de nouveau médicament (NDA) en juin 2022 auprès de la FDA. Le groupe Menarini est désormais entièrement responsable des activités mondiales en matière de certification, de commercialisation et de mise au point de l’élacestrant. Stemline, dont le siège social est à New York, commercialisera l’élacestrant s’il est approuvé par la FDA. Stemline s’efforce de mettre des traitements oncologiques révolutionnaires à la disposition des patients atteints de cancer et commercialise actuellement un nouveau traitement ciblé pour les patients atteints d’un néoplasme à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques aux États-Unis et en Europe.
À propos de l’élacestrant (RAD1901) et de l’étude de phase 3 EMERALD
L’élacestrant est un agent de dégradation sélectif des récepteurs d’œstrogènes (SERD) expérimental, qui est en cours d’évaluation pour une utilisation potentielle en tant que traitement oral à prise unique journalière chez les patientes atteintes d’un cancer du sein avancé ER+/ HER2-. En 2018, l’élacestrant a reçu la désignation de procédure accélérée de la FDA. Les études précliniques réalisées avant EMERALD indiquent que le composé a le potentiel d’être utilisé en monothérapie ou en association avec d’autres thérapies pour le traitement du cancer du sein. L’essai de phase 3 EMERALD est une étude randomisée, en ouvert, contrôlée par traitement actif, visant à évaluer l’élacestrant en monothérapie de deuxième ou troisième intention chez des patientes atteintes d’un cancer du sein avancé ou métastatique ER+/HER2-. L’étude a recruté 477 patientes ayant reçu un traitement antérieur avec une ou deux lignes de thérapie endocrinienne, y compris un inhibiteur de CDK 4/6. Les patientes de l’étude ont été randomisées pour recevoir soit l’élacestrant, soit un agent hormonal approuvé choisi par l’investigateur. Le critère d’évaluation principal de l’étude était la survie sans progression (SSP) dans l’ensemble de la population de patients et chez les patients présentant des mutations du gène du récepteur 1 des œstrogènes (ESR1). Les critères d’évaluation secondaires comprenaient l’évaluation de la survie globale (SG), du taux de réponse objective (TRO) et de la durée de la réponse (DR).
À propos du groupe Menarini
Le groupe Menarini est une des plus grandes sociétés pharmaceutiques et de diagnostic internationales, dont le chiffre d’affaires s’élève à 4 milliards de dollars et qui emploie plus de 17 000 personnes. Menarini se concentre sur les domaines thérapeutiques présentant des besoins non satisfaits importants avec des produits pour la cardiologie, l’oncologie, la pneumologie, la gastro-entérologie, les maladies infectieuses, la diabétologie, l’inflammation et l’analgésie. Avec 18 sites de production et 9 centres de recherche et développement, les produits de Menarini sont disponibles dans 140 pays dans le monde. Pour plus d’informations, rendez-vous sur le site www.menarini.com.
À propos de Radius
Radius est une société biopharmaceutique internationale dont l’objectif est de répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de la santé osseuse, des maladies neuro-orphelines et de l’oncologie. Le produit phare de Radius, TYMLOS® (abaloparatide) injectable, a été approuvé par la Food and Drug Administration américaine pour le traitement des femmes ménopausées souffrant d’ostéoporose et présentant un risque élevé de fracture. Le portefeuille de produits cliniques de Radius comprend le médicament expérimental abaloparatide injectable pour une utilisation potentielle dans le traitement de l’ostéoporose chez l’homme ; le médicament expérimental élacestrant (RAD1901) pour une utilisation potentielle dans le traitement du cancer du sein à récepteurs hormonaux positifs, dont la licence a été accordée à Menarini Group ; et le médicament expérimental RAD011, une solution orale de cannabidiol synthétique avec une utilisation potentielle dans plusieurs domaines de maladies neuro-endocriniennes, neurodéveloppementales ou neuropsychiatriques, ciblant principalement le syndrome de Prader-Willi, le syndrome d’Angelman et les spasmes infantiles.