L’évaluation accélérée de l’AEM raccourcit la période d’examen pour le leniolisib, qui passe d’un délai standard de 210 jours à 150 jours.
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Pharming est en bonne voie de présenter sa demande d’autorisation de mise sur le marché pour le leniolisib au deuxième semestre 2022
LEIDEN, Pays-Bas, 3 août 2022 /PRNewswire/ — Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam : PHARM) (Nasdaq : PHAR) annonce que le Comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l’Agence européenne des médicaments (AEM) a accordé l’évaluation accélérée de la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) du leniolisib. Le leniolisib a fait l’objet d’études pour le traitement du syndrome de PI3K-delta activé (APDS), une immunodéficience primaire rare qui touche les adultes et les adolescents à partir de 12 ans dans l’Espace économique européen (EEE). Pharming est sur la bonne voie et prévoit de soumettre son AMM pour le leniolisib à l’AEM en octobre 2022.
L’évaluation accélérée réduit le délai d’examen d’une AMM par le CMUH de 210 jours à 150 jours. L’AEM autorise, sur demande, l’évaluation accélérée d’une AMM si elle considère que le produit présente un intérêt majeur pour la santé publique et l’innovation thérapeutique.
Le développement clinique du leniolisib comporte des résultats positifs en étude de phases II et III du produit, qui remplit ses deux critères co-primaires évalués, à savoir la réduction de la taille du ganglion lymphatique et la correction de l’immunodéficience chez les patients cibles. Les résultats des critères primaires d’efficacité ont démontré l’efficacité clinique du leniolisib par rapport au placebo, avec une réduction statistiquement significative de la somme du produit des diamètres (SPD) transformée en log10 par rapport au niveau de base des lésions de lymphadénopathie index (p=0,0012) et la normalisation du dysfonctionnement immunitaire, comme en témoigne la proportion accrue de cellules B naïves par rapport au niveau de base (p<0,0001). La réduction des lésions de lymphadénopathie et la proportion accrue de cellules B naïves sont importantes pour les patients, car elles indiquent une réduction des marqueurs de la maladie APDS.
Dans l’étude, le leniolisib était généralement bien toléré, avec une majorité d’événements indésirables considérés comme bénins signalés dans les deux groupes de traitement. Aucun événement indésirable n’a conduit à l’arrêt du traitement de l’étude, il n’y a eu aucun décès et l’incidence des événements indésirables graves (EIG) était plus faible dans le groupe leniolisib que dans le groupe placebo. Aucun des EIG n’a été soupçonné d’être lié au traitement de l’étude.
Anurag Relan, médecin en chef chez Pharming, a commenté :
« L’autorisation d’un examen réglementaire accéléré pour le leniolisib met en évidence l’importance du besoin non satisfait pour les patients atteints d’APDS, et le produit pourrait être le premier traitement approuvé pour cette maladie rare. Il s’agit d’une étape importante pour les personnes concernées par l’APDS et pour Pharming, et elle s’appuie sur les résultats positifs des phases II et III, que nous avions déjà rapportés en février 2022. Nous continuons de faire progresser l’examen réglementaire du leniolisib, avec notre demande d’AMM qui sera présentée en octobre de cette année, et nous cherchons à mettre ce nouveau produit essentiel à la disposition des immunologues, des hématologues et de leurs patients en Europe. »
À propos du syndrome de la phosphoinositide 3-Kinase δ activée(APDS)
L’APDS est une immunodéficience primaire rare qui touche à peu près une à deux personnes sur un million. Également connu sous le nom de PASLI, il est causé par des variantes sur les gènes PIK3CD ou PIK3R1qui régulent la maturation des globules blancs. Ces variations génétiques conduisent à l’hyperactivité de la voie PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta).1,2Une action équilibrée de la voie PI3Kδ est essentielle à la fonction immunitaire physiologique. Lorsque cette voie est hyperactive, les cellules immunitaires n’arrivent pas à atteindre leur maturité et à fonctionner correctement, ce qui entraîne une immunodéficience et un dérèglement.1,3 L’APDS se caractérise par des infections sinopulmonaires graves et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie.4,5 Comme ces symptômes peuvent être associés à une variété de maladies, y compris d’autres immunodéficiences primaires, les personnes atteintes d’APDS sont souvent mal diagnostiquées et souffrent d’un retard médian de diagnostic de 7 ans.6 L’APDS étant une maladie dégénérative, ce retard peut entraîner une accumulation de lésions au fil du temps, y compris des lésions pulmonaires permanentes et des lymphomes.4-7 La seule façon de diagnostiquer définitivement cette maladie est de réaliser un test génétique.
À propos du Leniolisib
Le leniolisib est une petite molécule qui inhibe l’isoforme delta de la sous-unité catalytique de 110 kDa de la PI3K de classe IA et qui présente des activités immunomodulatrices et potentiellement anti-néoplasiques. Le leniolisib inhibe la production de phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). Le PIP3 sert de messager cellulaire important activant spécifiquement l’AKT (via PDK1) et régulant une multitude de fonctions cellulaires telles que la prolifération, la différenciation, la production de cytokines, la survie cellulaire, l’angiogenèse et le métabolisme. Contrairement à PI3Kα et PI3Kβ, à expression ubiquitaire, PI3Kẟ et PI3Kγ sont exprimés principalement dans les cellules d’origine hématopoïétique. Le rôle central de PI3Kẟ dans la régulation de nombreuses fonctions cellulaires du système immunitaire adaptatif (cellules B et, dans une moindre mesure, cellules T) ainsi que du système immunitaire inné (neutrophiles, mastocytes et macrophages) indique fortement que PI3Kẟ est une cible thérapeutique valable et potentiellement efficace pour plusieurs maladies immunitaires. À ce jour, le leniolisib a été bien toléré lors des premiers essais de phase I chez des sujets humains sains, et lors des études de phases II et III permettant l’enregistrement.
À propos de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) est une société biopharmaceutique mondiale qui se consacre à transformer la vie des patients atteints de maladies rares, invalidantes et potentiellement mortelles. Pharming commercialise et développe un portefeuille innovant de protéinothérapies substitutives et de médicaments de précision, y compris des traitements à base de petites molécules, des thérapies biologiques et des thérapies géniques qui en sont à un stade de développement précoce ou avancé. Le siège social de Pharming est situé à Leiden, aux Pays-Bas, et ses employés, répartis dans le monde entier, sont au service des patients de plus de 30 marchés en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et en Asie-Pacifique. Pour plus d’informations, consultez le site www.pharming.com.
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, y compris en ce qui concerne le calendrier et l’avancement des études précliniques et des essais cliniques de Pharming sur ses produits candidats, les perspectives cliniques et commerciales de Pharming, la capacité de Pharming à surmonter les défis posés par la pandémie de COVID-19 à la conduite de ses affaires, et les attentes de Pharming concernant ses besoins en fonds de roulement et ses ressources de trésorerie projetés, lesquelles déclarations sont soumises à un certain nombre de risques, d’incertitudes et d’hypothèses, y compris, mais sans s’y limiter, la portée, l’avancement et l’expansion des essais cliniques de Pharming et les ramifications pour le coût de ceux-ci ; et les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et techniques. À la lumière de ces risques et incertitudes, et d’autres risques et incertitudes qui sont décrits dans le rapport annuel 2021 de Pharming et le rapport annuel sur le formulaire 20-F pour l’année se terminant le vendredi 31 décembre 2021 déposé auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, les événements et les circonstances dont il est question dans ces déclarations prospectives peuvent ne pas se produire, et les résultats réels de Pharming peuvent différer matériellement et négativement de ceux anticipés ou sous-entendus par celles-ci. Toutes les déclarations prospectives ne sont valables qu’à la date du présent communiqué de presse et sont basées sur les informations dont dispose Pharming à la date du présent communiqué.
Renseignements privilégiés
Le présent communiqué de presse contient des renseignements qui constituent, ou peuvent constituer, des renseignements privilégiés au sens de l’Article 7(1) du Règlement relatif aux abus de marché de l’UE.
Références
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