Le bezuclastinib de Cogent Biosciences, Inc. (NASDAQ:COGT) a montré des avantages cliniques significatifs pour les patients atteints de mastocytose systémique non avancée, un trouble immunitaire rare et invalidant.
Avec des améliorations statistiquement significatives dans tous les domaines principaux, notamment une réduction des symptômes et des biomarqueurs de l’activité des cellules mastocytaires, les données appuient le plan de l’entreprise de déposer une demande d’approbation de la Food and Drug Administration d’ici la fin de 2025.
Les résultats non seulement valident l’approche ciblée de Cogent, mais positionnent également le bezuclastinib comme une thérapie potentiellement de premier ordre pour une pathologie avec des options de traitement limitées.
La mastocytose systémique (NonAdvSM) est une maladie rare caractérisée par l’accumulation anormale de mastocytes dans divers tissus, notamment la moelle osseuse, la peau et d’autres organes.
La dernière étude a montré des améliorations significatives et hautement statistiquement significatives dans tous les points d’évaluation principaux et secondaires, notamment des symptômes rapportés par le patient et des mesures objectives de la charge cellulaire mastocytaire.
Lire aussi : Blueprint Medicines, une cible « intéressante pour des partenariats », selon un analyste
Sur la base de ces données, Cogent est en bonne voie pour soumettre à la Food and Drug Administration (FDA) sa première nouvelle demande de médicament (NDA) pour le bezuclastinib dans la mastocytose systémique non avancée d’ici la fin de 2025.
De plus, Cogent prévoit de présenter les résultats détaillés de l’essai SUMMIT lors d’une prochaine réunion médicale plus tard cette année.
L’essai SUMMIT a atteint son critère principal d’évaluation avec une différence statistiquement significative dans le changement moyen du score total des symptômes (TSS) à 24 semaines.
Le bras bezuclastinib a enregistré une réduction moyenne de 24,3 points du TSS à 24 semaines, par rapport au groupe placebo, qui a enregistré une réduction moyenne de 15,4 points, entraînant une amélioration ajustée par placebo du TSS de 8,91 points.
De plus, l’essai SUMMIT a démontré un bénéfice statistiquement significatif dans tous les principaux critères d’évaluation secondaires, y compris la réduction de la tryptase sérique, chez 87,4 % des patients traités par bezuclastinib, contre aucun patient dans le groupe témoin (87,4 % contre 0 %).
Une analyse complète des données de l’ensemble de l’essai SUMMIT Partie 2 est en cours, et Cogent prévoit de présenter les résultats détaillés lors d’une importante conférence médicale plus tard cette année.
Cogent est sur la bonne voie pour fournir des résultats de premier plan à partir des deux essais PEAK, un essai de phase 3 de bezuclastinib en association avec le sunitinib chez les patients atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales, et APEX, un essai d’enregistrement de bezuclastinib chez les patients atteints de mastocytose systémique avancée au cours du second semestre 2025.
La société dispose d’un solde de trésorerie de 237 millions de dollars et d’un accès à 350 millions de dollars supplémentaires via une facilité de prêt annoncée récemment avec SLR Capital Partners.
Mouvement des prix : Lors du dernier pointage effectué lundi, l’action de Cogent avait augmenté de 15,7 % à 8,77 dollars pendant la séance de préouverture.
Lire la suite :
Image : Shutterstock