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Alnylam et Regeneron déclarent que des données publiées dans le New England Journal of Medicine font état d’une réduction allant jusqu’à 80 % de la graisse hépatique, maintenue pendant 36 semaines après une seule dose de siRNA anti-CIDEB chez des patients atteints de MASLD.

Général

Une administration unique de CIDEBsiARNm a entraîné des réductions rapides, profondes et durables de la graisse hépatique allant jusqu'à 80 %, maintenues pendant 36 semainesLes données ont été partagées lors

Alnylam déclare que l’étude de phase 1b sur le brezosiran a montré des réductions dose-dépendantes de la huntingtine mutée dans le LCR, jusqu’à 83 % individuellement, sans signal de sécurité dose-dépendant ; une étude pivot est prévue en 2027, sous réserve d’un accord réglementaire.

Dernières actualités

– Les résultats préliminaires de la phase 1b montrent une réduction moyenne de la protéine huntingtine mutante dans le liquide céphalo-rachidien de 60 à 64 % au 3e mois, avec une réduction individuelle pouvant atteindre

Alnylam met en avant les progrès en neurologie lors de l’AAIC 2026, lançant l’étude de phase 2 APPlauDS sur le mivelsiran dans la maladie d’Alzheimer associée au syndrome de Down, tout en achevant le recrutement de l’étude cAPPricorn-1 sur la CAA.

Dernières actualités

− Démarrage de l’étude internationale de phase 2 APPlauDS sur le mivelsiran dans la maladie d’Alzheimer associée à la trisomie 21 (DS-AD) −− Achèvement de l’inclusion dans l’étude de phase 2 cAPPricorn-1 sur le