– Au niveau du critère d’évaluation principal, les patients traités par le povetacicépt ont obtenu une réduction de 52,0 % par rapport à la valeur de base de leur protéinurie, mesurée par le ratio protéine urinaire/créatinine (PURC) sur 24 heures, avec une réduction statistiquement significative et cliniquement pertinente de 49,8 % du PURC par rapport au placebo (P < 0,0001) ;
– En ce qui concerne le premier critère d’évaluation secondaire, le traitement par povetacicépt a entraîné une réduction de 77,4 % par rapport à la valeur de base de l’IgA1 déficiente en galactose sérique, ce qui a donné lieu à une baisse statistiquement significative et cliniquement pertinente de 79,3 % (P < 0,0001) versus placebo. Pour le deuxième critère d'évaluation secondaire, 85,1 % des patients traités par povetacicépt ont obtenu une résolution de leur hématurie, ce qui a permis d'observer une amélioration statistiquement significative et cliniquement pertinente de 61,7 % (P < 0,0001) par rapport au placebo ;
– Le povetacicépt a généralement été bien toléré et s’est avéré sûr ;
– Vertex soumettra sa demande d’homologation de médicament biologique d’ici la fin du mois de mars en vue d’une approbation accélérée potentielle aux Etats-Unis ;
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) a annoncé aujourd’hui des données positives issues d’une analyse intérimaire pré-spécifiée à la semaine 36 de l’essai RAINIER de phase 3 en cours sur le povetacicépt, une protéine de fusion conçue par ingénierie et un inhibiteur double des cytokines BAFF (facteur d’activation des lymphocytes B) et APRIL (ligand inducteur de prolifération), dans la néphropathie à IgA (IgAN).
Le procès a atteint son objectif principal. Dans la population de l’analyse intérimaire, les patients traités avec povetacicépt ont obtenu une réduction de 52,0 % par rapport à la valeur de base de leur ratio protéine urinaire/créatinine (PURC) à la semaine 36, avec une réduction du PURC de 49,8 % par rapport au placebo, ce qui est statistiquement significatif et cliniquement pertinent (P < 0,0001). La réduction de la protéinurie était cohérente dans tous les sous-groupes pré-spécifiés.
L’essai a également atteint son objectif secondaire. Pour le premier critère d’évaluation secondaire, les patients traités par povetacicépt ont montré une réduction de 77,4 % par rapport à la valeur de base de l’IgA1 déficiente en galactose sérique, contre une augmentation de +9,1 % dans le groupe placebo, ce qui a permis d’observer une réduction de 79,3 % par rapport au placebo (P < 0,0001). Pour le deuxième critère d'évaluation secondaire, chez les patients présentant une hématurie au départ, 85,1 % d'entre eux ont obtenu une résolution de leur hématurie dans le groupe de traitement povetacicépt contre 23,4 % dans le groupe placebo, ce qui a permis d'observer une résolution de l'hématurie de 61,7 % par rapport au placebo (P < 0,0001).
Le povetacicépt était généralement sûr et bien toléré. La majorité des effets indésirables étaient bénins à modérés. Il n’y a eu aucun effet indésirable grave lié au povetacicépt et aucun décès dans l’étude. Il n’y a eu aucune infection opportuniste signalée, et aucune interruption du traitement due à une infection. Comme prévu, des anticorps anti-médicament (AAM) ont été observés ; ces AAM n’ont eu aucun impact sur l’efficacité ou le profil de risque.
Les interruptions de traitement (pour quelque raison que ce soit) représentaient 8,8 % dans le groupe placebo et 3,8 % dans le groupe povetacicépt, et les interruptions de l’essai (pour quelque raison que ce soit) représentaient 1,5 % dans le groupe placebo et 0,8 % dans le groupe povetacicépt dans cette population d’analyse intérimaire.