Vertex Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:VRTX) a annoncé vendredi des mises à jour sur son portefeuille pour le traitement du diabète de type 1 (T1D).
La société a déclaré qu’elle n’irait pas de l’avant dans les essais cliniques de VX-264. Vertex prévoit de réaliser des analyses complémentaires, y compris des dispositifs explantés.
- Vertex a terminé le recrutement et les doses dans les parties A et B de l’étude de phase 1/2 sur le VX-264 (cellules + dispositif) et l’analyse planifiée au jour 90 pour la partie B.
- Dans le cadre de la partie B de l’étude, les participants ont reçu la dose complète de la thérapie cellulaire pancréatique expérimentale entièrement différenciée encapsulée dans un dispositif immunoprotecteur exclusif de Vertex.
- Dans le cadre de la partie B, il y avait deux critères d’évaluation principaux : la sécurité et le changement du pic de la c-peptide lors d’un test de tolérance aux repas mixtes (TTMR) par rapport à la ligne de base au jour 90.
- Le VX-264 a été généralement bien toléré et sans danger ; cependant, l’étude n’a pas atteint le critère d’efficacité.
- Aucune augmentation de la C-peptide, marqueur de la production d’insuline, n’a été observée aux niveaux nécessaires pour offrir un avantage.
Zimislecel (anciennement VX-880), la thérapie expérimentale de Vertex consistant en une thérapie cellulaire pancréatique entièrement différenciée avec immunosuppression standard, est dans la troisième partie de l’essai de phase 1/2/3 chez des patients atteints de T1D ayant subi des événements hypoglycémiques sévères (SEH) et une conscience altérée de l’hypoglycémie.
- Le recrutement et les doses devraient être terminés au cours du premier semestre 2025, permettant la soumission mondiale des demandes réglementaires en 2026.
Vertex investit dans l’expansion de ses capacités de fabrication et commerciales pour garantir une disponibilité à la mise sur le marché. Si elle est approuvée, les patients admissibles aux États-Unis et en Europe ayant des antécédents d’ESH récurrents malgré les meilleurs soins disponibles pourraient bénéficier du zimislecel. Vertex estime qu’une approbation initiale pourrait servir à environ 60 000 personnes atteintes de T1D sévère.
Vertex poursuit également ses programmes de recherche sur le T1D. Ces approches comprennent des schémas immunosuppresseurs alternatifs, des thérapies cellulaires pancréatiques dérivées de cellules souches hypo-immunes modifiées par édition de gènes et de nouveaux dispositifs pour encapsuler les cellules pancréatiques.
William Blair a écrit : “Nous considérons l’abandon du VX-264 comme décevant étant donné que cela aurait significativement élargi le marché du diabète de type 1 de Vertex par rapport à ce qui est adressé par le zimislecel; cependant, nous n’avions pas accordé de valeur au programme au stade initial dans notre modèle. La priorité de Vertex sur l’avancement clinique et le lancement potentiel du zimislecel pour 60 000 patients atteints de T1D sévère est judicieuse étant donné les données positives à ce jour, et une approbation dans le T1D constituerait une avancée pour les actifs commerciaux de la société au-delà de la mucoviscidose et de la douleur aiguë. “
L’analyste Myles Minter a réitéré sa note de Surperformance.
Mouvement des prix de VRTX : L’action du groupe reculait de 2,09 % à 482,36 dollars lors de la publication de l’article lundi.
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