Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO) a publié lundi des données intermédiaires pour toutes les cohortes de doses de LX2006 pour le traitement de la cardiomyopathie dans l’ataxie de Friedreich (AF), une maladie cardiaque grave chez les patients AT atteints d’un trouble neuromusculaire rare et héréditaire.
Dans le cadre du premier essai SUNRISE-FA de phase 1/2, sponsorisé par Lexeo, et de l’essai de phase 1A à l’initiative de l’investigateur de l’Weill Cornell Medicine, le traitement par LX2006 a été associé à des améliorations cliniquement significatives des biomarqueurs cardiaques et des mesures fonctionnelles, et une augmentation de l’expression de la protéine frataxine a été observée chez tous les participants avec des biopsies cardiaques.
L’indice de masse ventriculaire gauche (IMVG), un reflet de l’hypertrophie ventriculaire gauche et un indicateur de la morbidité et de la mortalité cardiaques chez les adultes hypertendus :
- 5 des 6 participants ont obtenu une amélioration de plus de 10 % par rapport à la visite de 12 mois ou plus tôt
- Au moment de la dernière visite, 5 des 6 participants ont obtenu des mesures de l’IMVG dans la plage normale.
- 27 % d’amélioration moyenne de l’IMVG au moment de la dernière visite
- 25 % d’amélioration moyenne de l’IMVG à la visite de 12 mois ou plus tôt
- Les participants traités dans les cohortes 2 et 3 (dose moyenne et élevée) ont montré une amélioration plus importante, dépendante de la dose, à des moments antérieurs par rapport à la cohorte 1 (dose faible)
Les biomarqueurs cardiaques secondaires, les mesures fonctionnelles et les résultats rapportés par les patients :
- 10 des 12 participants ont obtenu une réduction de l’épaisseur de la paroi latérale (EPL) lors de la dernière visite.
- 11 des 12 participants ont obtenu une réduction de plus de 25 % de la troponine I à haute sensibilité lors de la dernière visite.
- La majorité des participants ont montré des améliorations dans les mesures fonctionnelles.
Expression cardiaque de la frataxine (évaluée uniquement dans l’essai SUNRISE-FA; n=8):
- Tous les participants ont obtenu des augmentations de l’expression de la protéine frataxine à 3 mois
- Des augmentations dépendantes de la dose ont été observées en moyenne à travers les cohortes, avec une augmentation moyenne de 115 % dans la cohorte 3 (n=4)
Au deuxième trimestre 2025, Lexeo prévoit de commencer l’analyse dans le cadre d’une étude prospective sur l’histoire naturelle, qui servira de bras témoin externe concurrent pour l’étude d’enregistrement.
La société prévoit de lancer une étude d’enregistrement d’ici le début de 2026, avec une lecture potentielle de l’efficacité en 2027.
Mouvement des prix: L’action de LXEO a augmenté de 7,40 % à 2,51 USD lors de la dernière séance de préouverture lundi.
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