RegenXBio Inc. (NASDAQ:RGNX) a révélé jeudi de nouvelles données intermédiaires de l’essai de Phase 1/2 AFFINITY DUCHENNE.
Les mises à jour incluent des données fonctionnelles, de sécurité et de biomarqueurs positives pour le RGX-202, la thérapie génique expérimentale de de Regenxbio contre la myopathie de Duchenne.
La mise à jour des données concernait cinq patients âgés de six à 12 ans lorsqu’ils ont reçu la thérapie génique RGX-202.
Les données fonctionnelles ont montré un bénéfice constant parmi les participants de niveau de dose 2 à 9 et 12 mois après le traitement par RGX-202.
RGX-202 continue de démontrer des preuves d’impact positif sur la trajectoire de la maladie, les participants du niveau de dose 2 ayant démontré des performances améliorées aux tests de temps pour se lever, de marche/course de 10 mètres, et de temps pour grimper chez les 5 patients ayant 9 mois de recul et chez les 4 patients ayant 12 mois de recul.
À 9 mois, les participants RGX-202 ont montré une amélioration de la fonction et ont dépassé les témoins externes sur tous les critères. Sur l’échelle des capacités motrices fonctionnelles North Star Ambulatory Assessment (NSAA), les bénéficiaires de RGX-202 ont amélioré de 4 points par rapport à la base et de 4,8 points par rapport à l’historique naturel.
Quatre des cinq participants ont atteint les 12 mois après administration de la dose. Les résultats à 12 mois sont similaires à ceux constatés à 9 mois.
Les participants RGX-202 ont montré des performances améliorées aux tests de fonctionnement chronométrés et NSAA, dépassant les contrôles externes d’historique naturel à 12 mois.
Tous les participants de cette cohorte ont présenté des améliorations à tous les tests de fonctionnement chronométrés par rapport à la base. Sur NSAA, les bénéficiaires de RGX-202 ont amélioré en moyenne de 4,5 points par rapport à la base et de 6,8 points par rapport à l’historique naturel.
RegenXBio prévoit de partager des données de premier plan pour RGX-202 au cours du premier semestre 2026 et de déposer une demande de licence biologique (BLA) dans le cadre de la voie d’approbation accélérée d’ici la mi-2026.
Des activités de préparation commerciale sont en cours pour soutenir un lancement prévu en 2027.
En mars, Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) a partagé une mise à jour sur Elevidys (délandidrogène moxéparvovèque-rokl), la seule thérapie génique approuvée chez les patients atteints de myopathie de Duchenne.
La société a signalé un décès d’un patient suite à un traitement avec Elevidys, qui a subi une insuffisance hépatique aiguë.
Sarepta et Roche ont annoncé une suspension thérapeutique pour l’étude 104, l’étude 302 et l’étude 303 dans l’UE jusqu’à ce que l’analyse de la cause de la mort soit complète.
Mouvement des prix: L’action RGNX est en baisse de 11,2 % à 8,95 $ lors du dernier pointage effectué jeudi.
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Photo : jittawit21/Shutterstock