Mardi, la FDA a approuvé le Gomekli (mirdametinib) de SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX), un inhibiteur de MEK, pour le traitement des patients adultes et pédiatriques de 2 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et présentant des neurofibromes plexiformes (PN) symptomatiques n’étant pas prêts pour une résection complète (à lire : Germany’s Merck In Talks To Buy Cancer Drug Maker SpringWorks Therapeutics).
Avec cette approbation, SpringWorks a reçu un bon de priorité pour les maladies pédiatriques rares (PRV) par la FDA.
La NF1 est un trouble génétique affectant environ 100 000 enfants et adultes aux États-Unis.
Les patients atteints de NF1 ont un risque de 30 à 50% de développer au cours de leur vie des neurofibromes plexiformes (PN), des tumeurs qui se développent de façon infiltrante le long de la gaine des nerfs périphériques.
Environ 40 000 personnes aux États-Unis vivent avec NF1-PN.
L’approbation de la FDA s’est basée sur les résultats de l’essai ReNeu de phase 2b, qui a porté sur 114 patients atteints de NF1-PN âgés d’au moins 2 ans (58 adultes et 56 pédiatriques).
Le Gomekli a rempli le critère d’évaluation principal du taux de réponse objective confirmée (TROC), avec un TROC de 41 % (N= 24/ 58) chez les adultes et 52 % chez les enfants (N=29/56).
Les réductions de volume de la tumeur étaient profondes et durables ; le changement de volume cible médian le plus important des névromes plexiformes était de -41 % chez les adultes et de -42 % chez les enfants.
88 % des adultes et 90 % des enfants ayant une réponse confirmée avaient une réponse d’au moins 12 mois, et 50 % et 48 % respectivement avaient une réponse d’au moins 24 mois.
Les patients des deux cohortes ont également connu des améliorations significatives précoces et durables par rapport aux douleurs et à la qualité de vie de base.
Le Gomekli est disponible en capsules de 1 et 2 mg et en comprimé de 1 mg pour suspension buvable.
Le Gomekli devrait être disponible aux États-Unis dans un délai de deux semaines via une pharmacie spécialisée et un réseau de distributeurs spécialisés.
L’application de SpringWorks pour la commercialisation du mirdametinib pour les enfants et les adultes atteints de NF1-PN a été validée par l’Agence européenne des médicaments et fait actuellement l’objet d’un examen ; une décision est attendue de la Commission européenne en 2025.
Mouvement des prix : Mercredi, lors de la dernière vérification, l’action SWTX avait augmenté de 2,1 %, à 56,28 dollars.
Lecture suivante
Photo : Shutterstock