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    Home»Actualités»Actualités France»Général»Solid Biosciences distance ses concurrents dans le développement de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (CORRIGÉ)

    Solid Biosciences distance ses concurrents dans le développement de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (CORRIGÉ)3 min de lecture

    Benzinga InsightsBenzinga Insights08/01/2025 Général 3 min. de lecture
    Solid Biosciences distance ses concurrents dans le développement de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (CORRIGÉ)3 min de lecture
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    Note de l’éditeur: Cet article a été corrigé pour refléter le fait que Truist a commencé la couverture de Solid Biosciences mercredi.

    Mercredi, Truist a initié la couverture de Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), une société de biotechnologie à stade clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies des muscles squelettiques et cardiaques.

    Truist a entamé la couverture avec une note d’achat et un objectif de cours de 16 $.

    La nouvelle plate-forme unifiée combine l’expertise de Solid Biosciences dans la conception des microdystrophines (uDys) avec le processus de fabrication avancé d’AAV d’AavantiBio, une filiale d’AstraZeneca Plc (NASDAQ:AZN). L’analyste Joon Lee suggère que cela pourrait créer une thérapie génique de premier plan pour la dystrophie musculaire de Duchenne, la SGT-003.

    Lire aussi: La société Solid Biosciences bien positionnée pour le succès du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne de nouvelle génération, selon un analyste

    L’analyste souligne qu’un examen intermédiaire des données de l’essai humain SGT-003, prévu pour le premier trimestre de 2025, pourrait réduire les risques pour le programme principal de dystrophie musculaire de Duchenne de Solid Biosciences et sa plate-forme de thérapie génique musculo-squelettique plus large.

    De plus, la société prévoit de soumettre une deuxième demande d’autorisation de nouvelle étude expérimentale pour la tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique au cours du premier semestre de 2025.

    L’analyste de Truist ajoute que Solid Biosciences devance Kate Therapeutics et Novartis AG (NYSE:NVS) dans le développement de traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne, car leurs programmes en sont encore à l’étape préclinique. La SGT-003 de Solid Biosciences a le potentiel de se distinguer grâce à sa conception uDys unique, qui comprend un domaine de synthase d’oxyde nitrique qui pourrait offrir des avantages supplémentaires.

    L’analyste Lee souligne que le domaine de la thérapie génique contre la DMD est très concurrentiel, avec des traitements approuvés et plusieurs autres en essais cliniques. Cependant, Solid Biosciences se distingue par son approche unique, associant une charge utile avancée (uDys + nNOS) et une méthode de livraison spécialisée (AAV-SLB101).

    Lors d’une récente réunion organisée par la FDA, les parents de patients atteints de DMD ont exprimé des préoccupations concernant les traitements existants, tels que l’Elevidys de Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT), la seule thérapie génique approuvée pour la dystrophie musculaire de Duchenne.

    « Sur la base de la récente réunion organisée par la FDA, où les parents d’enfants atteints de DMD ont exprimé le besoin d’options de traitement plus efficaces, nous pensons qu’il n’y a pas seulement de la place mais un besoin de meilleures thérapies géniques », a déclaré l’analyste.

    Mercredi, la FDA a autorisé la demande d’étude expérimentale pour le médicament SGT-212 de la société pour le traitement de l’ataxie de Friedreich, une maladie neurologique rare et héréditaire.

    Le début de l’essai de phase 1 est prévu pour la deuxième moitié de 2025.

    Mouvement des prix: Mercredi, l’action de Solid Biosciences était en hausse de 4,7 %, à 4,10 $.

    Lecture connexe:

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    Photo: Shutterstock

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