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    Home»Actualités»Actualités France»Général»Solid Biosciences devance ses concurrents dans le développement de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne

    Solid Biosciences devance ses concurrents dans le développement de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne3 min de lecture

    Benzinga InsightsBenzinga Insights08/01/2025 Général 3 min. de lecture
    Solid Biosciences devance ses concurrents dans le développement de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne3 min de lecture
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    Jeudi, Truist a initié la couverture de Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), une entreprise de biotechnologie en phase clinique en plein développement de thérapies géniques pour les maladies des muscles squelettiques et cardiaques.

    Truist a initié la couverture avec une recommandation à l’achat et un objectif de cours de 16 $.

    La nouvelle plateforme unifiée combine l’expertise de Solid Biosciences dans la conception de micro-dystrophines (uDys) avec le processus de fabrication avancé d’AAV d’AavantiBio. L’analyste Joon Lee suggère que cela pourrait créer une thérapie génique de premier plan pour la dystrophie musculaire de Duchenne, le SGT-003.

    L’avis des analystes :

    L’analyste souligne qu’un examen intermédiaire des données de l’essai humain SGT-003, prévu au premier trimestre 2025, pourrait réduire les risques pour le programme de pointe de dystrophie musculaire de Duchenne de Solid Biosciences et pour sa plateforme de thérapie génique musculo-squelettique plus large.

    De plus, l’entreprise prévoit de soumettre une deuxième demande de médicament expérimental pour la tachycardie ventriculaire polymorphique catécholaminergique au cours du premier semestre 2025.

    L’analyste de Truist ajoute que Solid Biosciences est en avance sur Kate Therapeutics et Novartis AG (NYSE:NVS) dans le développement de traitements contre la DMD, car leurs programmes en sont toujours à l’étape préclinique. Le SGT-003 de Solid Biosciences a le potentiel de se démarquer grâce à sa conception uDys unique, qui comprend un domaine de synthase d’oxyde nitrique qui pourrait offrir des avantages supplémentaires.

    L’analyste Lee souligne que le domaine de la thérapie génique de la DMD est très concurrentiel, avec des traitements approuvés et plusieurs autres en cours d’essais cliniques. Cependant, Solid Biosciences se distingue par son approche unique, qui allie une charge utile avancée (uDys + nNOS) et une méthode de livraison spécialisée (AAV-SLB101).

    Lors d’une récente réunion organisée par la FDA, des parents de patients atteints de DMD ont exprimé des inquiétudes selon lesquelles les traitements existants, tels que l’Elvidys de Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT), le seul traitement génique approuvé pour la DMD, ne sont pas suffisants.

    « Sur la base de la réunion récente organisée par la FDA, où les parents des patients atteints de DMD ont exprimé leur besoin de meilleures options, nous pensons qu’il y a non seulement de la place, mais un besoin de meilleures thérapies géniques », a déclaré l’analyste.

    Mercredi, la FDA a autorisé la demande de médicament expérimental de la société pour SGT-212 pour le traitement de l’ataxie de Friedreich, une maladie dégénérative causée par des niveaux suffisants de protéines frataxine.

    Le lancement de l’essai de phase 1b est prévu pour la deuxième moitié 2025.

    Mouvement des prix : L’action de SLDB a augmenté de 4,7 % à 4,10 $ lors de la dernière vérification effectuée mercredi.

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