La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé mercredi les comprimés à libération prolongée Vykat XR (diazoxide choline) de Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SLNO), pour l’hyperphagie chez les adultes et les enfants de 4 ans et plus atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS).
Le syndrome de Prader-Willi est une affection génétique caractérisée par l’hyperphagie (une faim insatiable) qui affecte le métabolisme, le corps et le comportement d’un enfant.
La société affirme que Vykat XR est la première thérapie approuvée pour traiter l’hyperphagie chez les personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi.
Soleno s’attend à ce que Vykat XR soit disponible aux États-Unis à partir d’avril 2025.
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L’approbation de la FDA pour Vykat XR reposait sur une étude adéquate et bien contrôlée et sur des données d’innocuité provenant du programme complet de développement clinique.
L’efficacité a été établie pendant la période de 16 semaines de l’étude de sevrage randomisée de l’étude 2-RWP (étude C602-RWP), un essai de phase 3.
Les individus randomisés pour passer au placebo ont montré une aggravation statistiquement significative de l’hyperphagie (par rapport aux sujets qui sont restés sous Vykat XR.
Vykat XR bénéficie d’un profil d’innocuité bien établi avec plus de quatre ans de données sur quatre études.
Dans le communiqué de résultats du quatrième trimestre, la société a déclaré qu’elle continuait de renforcer son organisation commerciale en prévision du lancement américain prévu pour DCCR. Des investissements stratégiques ont été effectués dans les principaux programmes commerciaux et médicaux, notamment l’éducation à l’état de la maladie et aux paiements, l’analyse des données et l’infrastructure de support, et sont bien avancés.
En novembre, la FDA a prolongé la période d’examen de la nouvelle demande de médicament pour DCCR (diazoxide choline) jusqu’au 27 mars 2025.
Mouvement des prix: Jeudi, lors du dernier contrôle, l’action de la SLNO avait augmenté de 37,8 % à 67,50 dollars au cours de la séance de préouverture.
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