Mardi, l’action de Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) a chuté. La société a partagé une mise à jour sur Elevidys (délantistrogène moxeparvovec-rokl), la seule thérapie génique approuvée chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
La société a signalé le décès d’un patient après un traitement par Elevidys, ce dernier ayant subi une insuffisance hépatique aiguë.
Une insuffisance hépatique aiguë est un effet secondaire possible bien connu de l’Elevidys et des autres thérapies géniques à médiation AAV, et est mis en lumière dans les informations de prescription.
La société déclare que même s’il ne s’agit pas d’un nouveau signal de sécurité et que le rapport bénéfice/risque de l’Elevidys demeure positif, l’insuffisance hépatique aiguë ayant entraîné le décès du patient représente une gravité de l’insuffisance hépatique aiguë qui n’a jamais été signalée précédemment pour l’Elevidys, qui a jusqu’à présent été utilisé pour traiter plus de 800 patients dans le cadre d’essais cliniques ou en tant que traitement prescrit.
De plus, les tests ont révélé que ce patient avait une infection récente par le cytomégalovirus (CMV), que le médecin traitant a identifiée comme un facteur contributif possible. Le CMV peut infecter et endommager le foie, une affection connue sous le nom d’hépatite à CMV.
L’Elevidys est une thérapie de transfert de gène à dose unique basée sur le virus adéno-associé (AAV) pour perfusion intraveineuse, développée pour traiter la cause génétique sous-jacente de la dystrophie musculaire de Duchenne – les mutations ou les modifications du gène DMD qui résultent en l’absence de protéine dystrophine – en administrant un transgène qui code pour la production ciblée de micro-dystrophine d’Elevidys dans le muscle squelettique.
En janvier, Sarepta Therapeutics a publié les résultats de premier plan de la deuxième partie de l’essai de phase 3 EMBARK sur l’ Elevidys.
Malgré le fait que les patients ayant suivi un traitement croisé aient été un an plus âgés (âge moyen de 7,18 ans) que ceux traités dans la première partie (âge moyen de 5,98 ans), les premiers ont montré un bénéfice fonctionnel cliniquement significatif et statistiquement par rapport à un groupe témoin externe prédéterminé et pondéré par la propension, pour les tests de fonction NSAA, de temps pour se lever (TTR) et de marche/course de 10 mètres (10MWR).
En juin 2024, la FDA a approuvé l’indication étiquetée d’Elevidys pour inclure les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne présentant une mutation confirmée sur le gène DMD et âgées d’ d’au moins quatre ans.
Mouvement des prix : Mardi, lors de la dernière consultation, l’action de SRPT avait chuté de 22,90 % pour s’établir à 78,10 dollars avant l’ouverture du marché.
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