Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT) a publié les données principales de l’essai de phase 3 ESSENCE d’Amondys 45 (casimersen) et de Vyondys 53 (golodirsen) comparés à un placebo chez 225 patients âgés de 6 à 13 ans atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne pouvant bénéficier d’un contournement d’exon 45 ou 53 (DMD).
Le traitement a été préféré au placebo ; cependant, la différence observée de 0,05 pas/seconde dans les moindres carrés moyens (LSM) n’a pas atteint une signification statistique (P=0,309) pour le critère d’évaluation principal, la vitesse d’ascension à 4 pas à 96 semaines.
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L’étude ESSENCE s’est déroulée sur neuf ans, y compris pendant la pandémie de COVID-19, qui a affecté les participants et les résultats de l’étude.
Une analyse excluant les données des participants dont la période à double insu a coïncidé avec la pandémie de COVID-19 (n=57) montre une réduction de 30 % (LSM 0,11 pas/seconde, P=0,09) de la progression de la maladie sur 2 ans sur la vitesse d’ascension à 4 pas chez les participants traités non impactés par le COVID contre placebo (n=168).
Sarepta a l’intention de programmer une réunion avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour discuter de la possibilité de passer de l’approbation accélérée à l’approbation traditionnelle.
Parallèlement, la société a annoncé une perte ajustée du troisième trimestre de 13 cents par action, battant la perte consensuelle de 14 cents par action.
Les ventes ont atteint 399,36 millions de dollars, battant le consensus de 338,71 millions de dollars.
Les revenus sont tombés de 467,2 millions de dollars, rapportés il y a un an, reflétant la baisse des ventes d’Elevidys due à un volume plus faible à la suite de la suspension des expéditions aux patients non ambulatoires aux États-Unis en juin 2025.
L’avis des analystes
William Blair considère que le fait que l’essai ESSENCE n’ait pas atteint son critère d’évaluation principal est une évolution négative. Malgré la confiance de la direction selon laquelle
Vyondys 53 et Amondys 45 ne perdront pas leur autorisation de mise sur le marché, l’analyste Sami Corwin est plus sceptique et suggère que les investisseurs s’inquiètent également de l’avenir de ces deux produits.
Les ventes de Vyondys 53 ont atteint 32,53 millions de dollars au troisième trimestre, tandis que les revenus d’Amondys 45 s’élevaient à 79,81 millions de dollars.
Sarepta a prévu un volume d’infusion Elevidys stable ou légèrement en baisse au quatrième trimestre, citant les perturbations persistantes de la précédente pause dans les expéditions ambulatoires et les vents contraires saisonniers.
Analyste Corwin note que les investisseurs hésiteront à revenir sur le titre tant que la société n’aura pas fourni de prévisions de revenus Elevidys supplémentaires pour les prochains trimestres.
William Blair réitère la note Market Perform.
Mouvement des prix : Le titre SRPT a chuté de 33,33 % à 16,30 dollars lors de la dernière vérification mardi.
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