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    Home»Actualités»Actualités France»Général»Rocket recentre le pipeline alors que le sentiment à l’égard de la thérapie génique se détériore

    Rocket recentre le pipeline alors que le sentiment à l’égard de la thérapie génique se détériore3 min de lecture

    Benzinga InsightsBenzinga Insights25/07/2025 Général 3 min. de lecture
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    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT), une entreprise spécialisée dans le développement de thérapies géniques pour les maladies cardiovasculaires, a annoncé une réorganisation stratégique de la société.

    L’initiative de restructuration et de réaffectation met l’accent sur les ressources de Rocket consacrées à la plateforme cardiovasculaire du virus adéno-associé (VAA), composée de programmes cliniques sur la maladie de Danon, la cardiomyopathie arrythmogène associée à la PKP2 (PKP2-ACM) et la cardiomyopathie dilatée associée à la BAG3 (BAG3-DCM), ainsi que sur la soumission des réponses complétées à la lettre d’observation et de décision (CRL) pour le Kresladi (anciennement RP-L201) dans le cadre du traitement de la leucocyte-adhérence, une carence en déficit sévère en adhésion leucocytaire I (LAD-I).

    Lire aussi: L’avenir de la thérapie génique de Rocket Pharma assombri par l’incertitude réglementaire

    Le changement opéré dans la structure de l’entreprise reflète la concentration de Rocket sur son pipeline de stade avancé en VAA, une stratégie annoncée pour la première fois en 2025.

    L’entreprise réduira sa main-d’œuvre d’environ 30%. Avec d’autres initiatives de réduction des coûts prévues, Rocket s’attend à réduire ses dépenses d’exploitation sur 12 mois de près de 25%.

    Rocket prévoit que ses ressources de trésorerie existantes financeront ses opérations jusqu’au deuxième trimestre 2027.

    Sur la base des priorités commerciales et stratégiques et dans le cadre de sa réorientation, Rocket prévoit des retards associés aux programmes de l’anémie de Fanconi (FA; RP-L102) et de déficit en pyruvate kinase (PKD; RP-L301).

    Une approbation réglementaire de RP-L102 en 2026 est peu probable.

    En mai, la FDA a imposé une suspension clinique à l’essai pivot de phase 2 de la société portant sur le RP-A501, un traitement génique pour la maladie de Danon.

    Réaction des analystes : Jason Zemansky, de Bank Of America (BofA) Securities, a rétrogradé Rocket de Buy à Neutre et a réduit le prévision de cours de 9 à 4 dollars.

    L’analyste précise que le traitement génique de la maladie de Danon était le principal moteur des performances de Rocket Pharmaceuticals. Mais après les récents échecs retentissants dans le domaine de la thérapie génique, la confiance des investisseurs s’est affaiblie.

    BofA écrit que la société reconnaît indirectement que les perspectives pour son programme phare demeurent incertaines à court terme. Bien que les économies de coûts puissent être bénéfiques à long terme, les gains à court terme semblent être limités.

    Sans calendrier précis et avec des inquiétudes permanentes concernant le traitement de thérapie génique, les investisseurs pourraient rester prudents.

    Mouvement des prix : L’action RCKT est en baisse de 2,80%, à 3,12 dollars lors du dernier pointage effectué vendredi.

    Lecture complémentaire:

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    Image: Shutterstock

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