Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) a annoncé mardi une mise à jour concernant le RP-A501, sa thérapie génique expérimentale pour le traitement de la maladie de Danon, une maladie génétique rare à transmission dominante liée à l’X qui se manifeste par une triade clinique de la cardiomyopathie (raideur des muscles du cœur), de la myopathie squelettique (faiblesse) et une déficience intellectuelle.
Un patient participant à l’essai pivotal de phase 2 du RP-A501 a présenté un événement indésirable grave (EIG) inattendu. Le patient est décédé d’une infection systémique aiguë.
L’EIG a entraîné des complications cliniques liées au syndrome de fuite capillaire, où des liquides et des protéines s’échappent des petits vaisseaux sanguins (capillaires) vers les tissus environnants.
Rocket Pharmaceuticals a engagé une analyse approfondie des causes. Elle est en dialogue actif avec la Food and Drug Administration (FDA) et d’autres parties prenantes clés. L’accent est actuellement mis sur l’introduction récente d’un nouvel agent d’immunosuppression dans le schéma de prétraitement mis en place pour atténuer l’activation du complément observée chez certains patients.
Cet agent est spécifique au programme AAV9-Danon.
Lorsqu’il a appris l’événement initial, Rocket a volontairement suspendu l’administration de doses supplémentaires dans le cadre de l’étude. La FDA a interrompu l’essai clinique pour une évaluation plus approfondie.
La suspension clinique étant toujours en vigueur, la société est dans l’incapacité de fournir des indications sur la date prévue de finalisation de l’essai de phase 2.
En date du 31 mars 2025, Rocket disposait de 318,2 millions de dollars en espèces, équivalents de trésorerie et investissements. La société donne la priorité à l’investissement dans sa plateforme AAV tout en évaluant les moyens d’optimiser la valeur du reste du pipeline, ce qui réduira les dépenses globales en espèces.
Rocket s’attend désormais à ce que ses ressources actuelles soient suffisantes pour financer ses opérations jusqu’en 2027, en excluant tout produit potentiel de la vente de bons de priorité à l’examen, qui pourraient suivre l’approbation des thérapies de son portefeuille d’hématologie.
En novembre 2024, Rocket Pharmaceuticals a présenté les résultats de l’étude de phase 1 sur la sécurité et l’efficacité à long terme du RP-A501 chez les patients masculins atteints de la maladie de Danon.
La maladie de Danon est causée par des mutations dans le gène LAMP2, qui contient des instructions pour la production d’une enzyme appelée protéine membranaire associée aux lysosomes-2 (LAMP-2). Les données ont montré que le RP-A501 était généralement bien toléré.
Tous les patients atteints de la maladie de Danon ayant subi des évaluations ont présenté une expression de la protéine LAMP2 à 12 mois (maintenue jusqu’à 60 mois) et une réduction de l’indice de masse ventriculaire gauche (VG) de ≥10 % à 12 mois (maintenue jusqu’à 54 mois) après le traitement.
Mouvement des prix: Lors de la dernière vérification de mardi, l’action de Rocket avait chuté de 64,3 % à 2,24 dollars pendant la préouverture.
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