Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) a partagé mardi les données de l’essai de phase 3 NIMBLE, qui évalue la monothérapie par cemdisiran chez des adultes atteints de myasthénie généralisée (MGg).
La MGg est une maladie auto-immune chronique rare qui provoque une faiblesse des muscles volontaires, affectant les yeux, le visage, le cou, les bras, les jambes et la respiration.
L’essai a atteint les critères d’évaluation primaires et secondaires clés.
Le cemdisiran est un ARN interférent simple brin (siARN) qui réduit les niveaux circulants du facteur du complément 5 (C5) et, en tant que monothérapie dans cet essai, il a été associé à une inhibition moyenne de 74 % de l’activité du complément.
La percée du cemdisiran : un changement de donne pour la MGg
L’essai a également évalué une combinaison de cemdisiran et de pozelimab, un anticorps anti-C5. La combinaison (cemdi-poze), qui a entraîné une inhibition de près de 99 % de l’activité du complément, a également atteint les critères d’évaluation primaires et secondaires clés, bien que la monothérapie par cemdisiran ait été numériquement meilleure pour ces critères.
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Les patients ont été randomisés pour recevoir des administrations sous-cutanées de : cemdisiran (600 mg) toutes les 12 semaines, cemdi-poze (cemdisiran 200 mg et pozelimab 200 mg) toutes les 4 semaines, ou placebo toutes les 4 semaines.
Le critère d’évaluation primaire a évalué les changements de score total par rapport à la ligne de base jusqu’à la semaine 24 dans le score total du questionnaire Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL), un questionnaire auto-administré par le patient qui mesure les fonctions quotidiennes affectées par la MGg, telles que parler, manger, respirer, voir et se déplacer.
Le critère d’évaluation secondaire clé a évalué les changements de score total par rapport à la ligne de base dans le score total du questionnaire Quantitative Myasthenia Gravis (QMG), une évaluation administrée par un médecin qui évalue la vision, la parole/la déglutition, la respiration et la fonction des membres.
Les données historiques des essais cliniques rapportent que les thérapies inhibitrices du C5 actuellement approuvées ont montré une différence de traitement ajustée par rapport au placebo dans les scores totaux du MG-ADL allant de -1,6 à -2,1 sur une période de 12 à 26 semaines.
Tant le cemdisiran que la combinaison cemdi-poze ont démontré des améliorations des activités de fonctionnement quotidiennes à la semaine 24, le cemdisiran montrant des résultats numériquement meilleurs pour tous les résultats spécifiques à la MGg.
Comment le cemdi-poze se compare-t-il à la monothérapie ?
Dans les questionnaires MG-ADL et QMG, des réductions plus importantes des scores totaux indiquent une plus grande amélioration des symptômes de la maladie et un meilleur effet du traitement.
Il n’y a eu aucun cas d’infections à méningocoques chez les patients. Il n’y a eu aucun arrêt de traitement dû à des événements indésirables jusqu’à la semaine 24 dans le bras cemdisiran.
Les résultats détaillés de l’essai NIMBLE seront présentés lors d’une prochaine réunion médicale.
La demande réglementaire américaine pour le cemdisiran est prévue pour le premier trimestre 2026, sous réserve des discussions avec la FDA.
Les principaux indicateurs révèlent l’avantage d’efficacité du cemdisiran
En juillet, AstraZeneca Plc (NASDAQ:AZN) a rapporté des résultats de haut niveau de l’essai PREVAIL de phase 3 évaluant l’innocuité et l’efficacité du gefurulimab chez des adultes atteints de MGg. L’essai a recruté 260 patients.
Les données ont démontré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative par rapport à la ligne de base dans le score total du questionnaire MG-ADL à la semaine 26 par rapport au placebo.
Argenx SE (NASDAQ:ARGX) a publié les données de synthèse de l’essai clé de phase 3 ADAPT SERON sur Vyvgart (IV : efgartigimod alfa-fcab) lundi.
L’étude a atteint son critère d’évaluation primaire, démontrant que les patients atteints de MGg séronégative aux anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine (AChR) traités avec Vyvgart ont obtenu une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative du score total du questionnaire MG-ADL par rapport au placebo.
Le mouvement des prix de REGN : Les actions de Regeneron Pharmaceuticals ont progressé de 1,83 % à 582,83 dollars au moment de la publication mardi, selon les données de Benzinga Pro.
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