En mai, le commissaire de la FDA, Marty Makary, a nommé Vinay Prasad au poste de directeur du Centre d’évaluation et de recherche biologiques (CBER) de la Food and Drug Administration des États-Unis. En l’espace de trois mois, Prasad a démissionné.
“Le Dr Prasad ne veut pas être une distraction au grand travail de la FDA dans l’administration Trump et a décidé de retourner en Californie et de passer plus de temps avec sa famille”, a déclaré un porte-parole du ministère américain de la Santé et des Services sociaux à CNN.
Citant des sources, CNN a déclaré que le départ de Prasad avait eu lieu au milieu d’une nouvelle pression de la Maison Blanche pour qu’il démissionne, et qu’il faisait suite à des jours de critiques de Laura Loomer, une activiste de droite bénéficiant d’un accès ‘extraordinaire’ au président Donald Trump.
Le Dr. Prasad a critiqué ouvertement l’industrie des bio-pharmaceutiques et la FDA pour l’utilisation d’autorisations accélérées largement fondées sur des points de substitution.
Prasad s’était insurgé contre la décision d’approuver le médicament de Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT) pour la dystrophie musculaire de Duchenne, connu sous le nom d’Elevidys, alléguant qu’il y avait peu de preuves en faveur de la thérapie génique.
Début juillet, la FDA avait demandé à Sarepta de suspendre l’expédition du médicament suite à un décès signalé chez un jeune patient brésilien.
La veille du départ de Prasad, l’agence a pris par surprise une décision, permettant à Sarepta de reprendre l’expédition de certains patients.
Après la nomination de Prasad, les actions du secteur de la thérapie cellulaire et génique ont réagi négativement. Des questions restent en suspens et l’incertitude s’est accrue, les analystes s’interrogent pour savoir si Makary ou Prasad auront un plus grand impact sur les directives et les exigences de développement réglementaire pour ces nouvelles thérapies, en particulier dans le traitement des maladies rares.
En juillet, la FDA a publié une lettre de réponse complète (CRL) à la demande de licence biologique (BLA) de Capricor Therapeutics Inc. (NASDAQ:CAPR) pour le Deramiocel, le candidat principal de thérapie cellulaire de la société pour la cardiomyopathie associée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Dans la CRL, la FDA a indiqué qu’elle avait terminé son examen de la demande, mais qu’elle ne pouvait approuver la BLA dans sa forme actuelle.
L’agence a spécifiquement cité le fait que la BLA ne répond pas à l’exigence légale de preuves substantielles d’efficacité et que des données cliniques supplémentaires sont nécessaires.
Pendant sa brève carrière à la FDA, la division du Dr Prasad a examiné les vaccins, a publié des lettres de réponse complète pour les thérapies cellulaires et géniques ciblant les maladies rares et a fourni des recommandations réglementaires pour l’Elevidys de Sarepta.
William Blair écrit qu’il n’est pas clair dans quelle mesure le Dr Prasad a eu une influence directe sur les décisions récentes du CBER de la FDA. Cependant, le traitement très médiatisé et controversé de l’Elevidys a pu attirer l’attention du public et avoir un impact sur la perception de l’agence, contribuant potentiellement à son départ.
L’analyste Sami Corwins s’est dit préoccupé par les changements fréquents de direction du CBER, prévenant que cela pourrait retarder les délais d’examen et entraîner une régulation de produit incohérente.
Bien qu’il ne soit pas clair qui succédera au Dr Prasad, la firme a noté que le Dr Makary a fortement soutenu les thérapies cellulaires et géniques, en particulier celles ciblant les maladies rares.
Les actions d’autres sociétés de thérapie génique sont à la hausse, notamment :
uniQure NV (NASDAQ:QURE)
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT)
Cabaletta Bio Inc. (NASDAQ:CABA)
Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE)
Intellia Therapeutics Inc. (NASDAQ:NTLA)
Mouvement des prix : le titre CAPR a grimpé de 16,2 % à 7,83 $, et le titre SRPT de 13,7 % à 17,99 $ lors de la dernière vérification effectuée mercredi.
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