Lundi, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) a signé un accord exclusif de licence mondiale et de collaboration avec Novartis AG (NYSE:NVS) pour son programme de maladie de Huntington PTC518, qui comprend des molécules associées.
En vertu de l’accord, PTC recevra un paiement initial de 1,0 milliard de dollars, jusqu’à 1,9 milliard de dollars pour un maximum de jalons de développement, de réglementation et de vente, une part des profits aux États-Unis, et des redevances à deux chiffres sur les ventes hors États-Unis.
Le PTC518 a été découvert à partir de la plate-forme de découpage validée de PTC et est actuellement étudié dans l’essai en cours de phase 2 PIVOT-HD.
Les résultats intermédiaires rapportés en juin 2024 ont montré que le traitement par PTC518 avait entraîné une réduction durable, dépendante de la dose, des niveaux de protéines mutantes de la huntingtine dans le sang et le liquide céphalorachidien, ainsi que des signaux précoces d’avantages dépendant de la dose sur des mesures cliniques clés à 12 mois.
PTC518 continue à démontrer un profil de sécurité et de tolérance favorable.
Novartis assumera la responsabilité du développement, de la fabrication et de la commercialisation de PTC518 après l’achèvement de la partie en cours de l’étude PIVOT-HD contrôlée par placebo, qui devrait se produire au premier semestre 2025.
Les entreprises partageront les profits et les pertes aux États-Unis sur une base de 40/60 (40% pour PTC et 60% pour Novartis). Les parties prévoient que l’accord sera conclu au premier trimestre 2025.
La semaine dernière, l’étude CardinALS de phase 2 contrôlée par placebo de PTC Therapeutics a échoué à atteindre son critère d’évaluation principal, ralentir la progression de la maladie dans l’analyse du score composite ALSFRS-R et de la mortalité.
Mouvement des prix : Lundi, lors des dernières informations disponibles, l’action de la PTCT a gagné 17,1 % à 51,38 dollars.
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