Le samedi, BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) a publié de nouveaux résultats de son étude PEGASUS de phase 3.
Les données montrent que son traitement Palynziq (pegvaliase-pqpz) a réduit significativement les taux de phénylalanine (Phe) dans le sang des adolescents atteints de phénylcétonurie (PCU), un trouble métabolique rare.
L’essai a porté sur 55 patients âgés de 12 à 17 ans, 36 d’entre eux recevant du Palynziq et 19 poursuivant un régime alimentaire seul. Après 72 semaines, 45 % des patients sous Palynziq ont obtenu une réduction d’au moins 50 % de leur Phe par rapport à la base, dont plusieurs ont atteint les niveaux recommandés par les directives ou des niveaux normaux.
Les résultats en matière de sécurité étaient cohérents avec les données des adultes. Une phase d’extension est en cours, et BioMarin prévoit des soumissions réglementaires au cours du second semestre 2025.
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Cependant, les analystes ont signalé des risques concurrentiels liés au nouveau médicament Sephience de PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT), un traitement oral quotidien pour les patients atteints de PCU âgés d’un mois et plus, qui vient d’être approuvé.
William Blair a fait remarquer que Sephience ayant une indication plus large, une administration plus facile, un début d’action plus rapide et un profil de sécurité favorable, cela pourrait limiter l’adoption de Palynziq. L’analyste Sami Corwin ne s’attend qu’à un modeste gain de revenus pour BioMarin grâce à cette indication chez les adolescents, et a averti que Sephience pourrait réduire les prévisions de croissance à plus long terme.
Par ailleurs, William Blair a cité des vents contraires potentiels pour la franchise Voxzogo de BioMarin, le médicament concurrent navepegritide devant faire l’objet d’une décision de la FDA d’ici le 30 novembre et d’un dossier européen attendu pour ce trimestre.
Le mouvement des prix : À son dernier cours lundi, l’action BMRN a reculé de 3,46 % pour s’établir à 55,77 dollars.
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