Mardi, l’Administration des aliments et des médicaments des États-Unis (FDA) a publié une lettre de réponse complète (CRL) concernant la demande de nouveau médicament (NDA) de PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) pour la vatiquinone pour l’ataxie de Friedreich.
L’ataxie de Friedreich (AF) est une maladie neurodégénérative rare et héréditaire qui affecte principalement le système nerveux. Elle provoque des lésions progressives de la moelle épinière, des nerfs périphériques et du cervelet, entraînant une coordination musculaire altérée, des difficultés à marcher et d’autres symptômes neurologiques.
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“Nous sommes bien sûr déçus par la décision de la FDA de ne pas approuver la vatiquinone”, a déclaré Matthew Klein, PDG de PTC Therapeutics. “Nous pensons que les données recueillies à ce jour démontrent que la vatiquinone pourrait offrir un traitement sûr et efficace pour les enfants et les adultes atteints d’ataxie de Friedreich. Nous prévoyons de rencontrer la FDA pour discuter des mesures à prendre afin de répondre aux problèmes soulevés dans la CRL.”
La FDA a déclaré dans la CRL qu’il n’avait pas été démontré que la vatiquinone disposait d’une efficacité substantielle et qu’une étude supplémentaire adéquate et bien contrôlée serait nécessaire pour soutenir une nouvelle soumission de la demande de médicament.
En 2023, les résultats principaux de l’essai MOVE-FA sur la vatiquinone de PTC Therapeutics chez des patients atteints d’ataxie de Friedreich n’ont pas atteint leur critère d’efficacité principal, qui était un changement statistiquement significatif du score mFARS à 72 semaines dans la population d’analyse primaire.
L’échelle FARS est une série d’évaluations d’examen physique permettant de mesurer la progression de la maladie.
La société a déclaré que le traitement à la vatiquinone avait démontré des avantages significatifs pour les sous-échelles et les critères d’évaluation secondaires.
Cependant, en octobre 2024, PTC Therapeutics a indiqué que le critère d’évaluation pré-spécifié pour deux études différentes sur l’extension à long terme de l’ataxie de Friedreich avait été atteint, avec des preuves hautement statistiquement significatives d’un bénéfice durable du traitement sur la progression de la maladie.
L’analyse de l’étude d’extension à long terme MOVE-FA a démontré qu’un traitement de 144 semaines à la vatiquinone résultait en un bénéfice de 3,7 points (p<0,0001, N=70) sur l'échelle d'évaluation modifiée de l'ataxie de Friedreich (mFARS) par rapport à une cohorte appariée d'histoire naturelle provenant du registre des maladies FACOMS (Friedreich Ataxia Clinical Outcome Measures).
Cette différence de traitement sur le critère d’évaluation principal représente un ralentissement cliniquement significatif de 50 % de la progression de la maladie sur 3 ans.
Ces résultats confirment que le ralentissement de la progression de la maladie enregistré dans l’essai MOVE-FA contrôlé par placebo sur 72 semaines est maintenu sur 144 semaines de traitement.
En février 2025, la FDA a accepté la demande de vatiquinone dans le cadre de l’examen prioritaire et a attribué une date d’action cible du 19 août en vertu de la loi sur les frais d’utilisateur de médicament d’ordonnance (PDUFA).
La société a soumis la demande en décembre 2024.
Action des prix PTCT : Au moment de la publication mardi, le cours des actions de PTC Therapeutics avait progressé de 4,89 % à 52,23 dollars, selon les données de Benzinga Pro.
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