Jeudi, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a partagé de nouvelles données issues de l’essai APHENITY de phase 3 et de l’étude d’extension en ouvert à 2025 de l’American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) Annual Clinical Genetics Meeting.
Ces données apportent de nouvelles preuves des bénéfices potentiels du traitement à la sapiaptérine pour l’ensemble des patients atteints de phénylcétonurie (PKU).
La phénylcétonurie est un trouble héréditaire qui augmente les concentrations d’une substance appelée phénylalanine dans le sang.
La phénylcétonurie non traitée peut causer des lésions cérébrales, un retard intellectuel, des symptômes comportementaux ou des crises.
« Ces nouvelles données apportent de nouvelles preuves des effets bénéfiques importants que la sapiaptérine peut apporter aux enfants et aux adultes atteints de PKU, y compris ceux présentant la forme la plus sévère de la maladie », a déclaré Matthew Klein, PDG de PTC Therapeutics. “De plus, les bénéfices du traitement démontrés chez les patients porteurs de mutations non réactives au BH4 et conformes au phénotype classique de la maladie soutiennent le potentiel de pénétration de tous les segments de patients clés”.
Le traitement comprend un régime strict avec des protéines limitées.
Les données clés présentées comprennent:
- Plus de 97% des sujets participant au protocole de tolérance à la phénylalanine de l’étude d’extension en ouvert APHENITY ont démontré la capacité de libéraliser leur régime alimentaire tout en étant sous traitement à la sapiaptérine, avec une augmentation moyenne de l’apport en protéines de 126%.
- 66% des sujets participant à la sous-étude de tolérance à la phénylalanine ont atteint ou dépassé l’apport journalier recommandé ajusté sur l’âge en protéines pour un individu sans PKU, tout en conservant le contrôle des taux sanguins de phénylalanine.
- L’analyse des variants génétiques des sujets participant à l’étude APHENITY démontre que plus de 70% avaient une valeur génotype-phénotype (GPV) conforme à la PKU classique.
PTC a soumis à la FDA des demandes d’approbation réglementaire pour la sapiaptérine chez les enfants et les adultes atteints de PKU en 2024, avec une date de décision réglementaire cible au 29 juillet 2025.
PTC a également soumis plusieurs demandes d’autorisation de mise sur le marché supplémentaires en dehors des États-Unis pour la sapiaptérine en 2024. L’avis du CHMP sur la demande d’autorisation de mise sur le marché de la sapiaptérine est attendu au deuxième trimestre 2025. Une décision réglementaire au Japon est attendue au quatrième trimestre 2025.
Mouvement des prix : Ce jeudi, lors de la dernière consultation, l’action de PTC avait chuté de 0,18 % à 56,88 dollars.
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