Mercredi, Taysha Gene Therapies Inc. (NASDAQ:TSHA) a annoncé les détails de la conception prévue de son essai pivot de phase B pour le TSHA-102, suite à l’alignement écrit de la Food and Drug Administration (FDA).
- Essai ouvert à un seul bras, les patients servant de groupe témoin (intention N = 15).
- Recrutement de femmes dans la population de palier de développement du syndrome de Rett (≥ 6 ans).
- Le critère d’évaluation principal évaluera le gain ou le regain des étapes de développement.
- La sécurité du TSHA-102 sera évaluée chez les femmes dans la population de palier de pré-développement du syndrome de Rett (2-6 ans), les données d’efficacité étant extrapolées de la population de palier de développement.
- La durée d’analyse primaire est de 12 mois, et la société a l’intention d’effectuer une analyse intérimaire de 6 mois.
- La FDA a conseillé à la société de présenter le protocole de l’essai pivot de partie B et le SAP associé en tant qu’amendement à sa demande d’IND, éliminant ainsi la nécessité d’une réunion formelle en fin de phase.
De plus, la société a révélé les données cliniques de la Partie A des essais pédiatriques, d’adolescents et d’adultes de phase 1/2 REVEAL évaluant la TSHA-102 dans le syndrome de Rett, un trouble génétique neurologique et développemental rare qui entraîne une perte progressive des compétences motrices et linguistiques.
Les données d’efficacité basées sur la date de coupure des données du 19 mai 2025 comprenaient 10 femmes atteintes du syndrome de Rett âgées de 6 à 21 ans (haute dose, N = 6 ; faible dose, N = 4) traitées à l’aide de la haute dose (1×1015 vg au total) ou de la faible dose (5,7×1014 vg au total) de TSHA-102.
- 100 % des patients pédiatriques, adolescents et adultes ont atteint ≥ une étape de développement définie dans les domaines fonctionnels de base de la motricité fine, de la motricité globale et de la communication après la TSHA-102, avec une probabilité de ~0 % d’atteinte sans traitement sur la base des données de l’histoire naturelle.
- 22 étapes de développement ont été franchies chez les 10 patientes, selon de multiples évaluateurs centraux indépendants.
- Les étapes de développement ont été franchies très tôt après l’administration de la TSHA-102, et de nouveaux gains ou regains ont été démontrés au fil du temps (par exemple, parler en phrases avec sens, se nourrir avec les doigts, marcher avec un soutien).
- La cohorte de doses a atteint un taux de répondeur de 100 % 25 % plus rapidement que la cohorte à faible dose, soutenant le bénéfice fonctionnel accéléré observé avec la haute dose.
- La cohorte à haute dose a surpassé la cohorte à faible dose sur plusieurs mesures de résultat six mois après le traitement, les effets dépendant de la dose s’intensifiant au fil du temps, avec un recul de neuf mois après le traitement.
Les données de sécurité basées sur la date de coupure des données du 20 mai 2025 ont montré :
- Les doses élevées et faibles de TSHA-102 ont été généralement bien tolérées, sans effets indésirables graves liés au traitement (EIG) ni toxicités limitant la dose (TLD).
- Tous les EIG liés à la TSHA-102 étaient d’intensité légère à modérée.
Taysha Gene Therapies prévoit de soumettre le protocole de l’essai pivot de la partie B et le SAP associé pour modifier la demande d’IND au cours du trimestre actuel.
- L’activation du site de l’essai pivot de la partie B et les activités d’initiation de l’essai devraient débuter au troisième trimestre de 2025.
Taysha Gene Therapies a également fixé le prix d’une offre publique souscrite de 46,9 millions d’actions à 2,75 dollars par action et des bons de souscription préfinancés pour acheter 25,9 millions d’actions à 2,749 dollars par bon de souscription préfinancé, pour un montant de 200 millions de dollars en recettes brutes.
Mouvement des prix : Jeudi, lors de la dernière vérification, l’action TSHA avait augmenté de 9 % pour atteindre 2,66 dollars.
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Photo : Gorodenkoff/Shutterstock