Denali Therapeutics Inc (NASDAQ:DNLI) Le PDG, Ryan Watts, a fait une présentation à la J.P. Morgan Healthcare Conference.
La présentation s’est principalement concentrée sur la plateforme technologique de franchissement de la barrière hémato-encéphalique (BHE) et le pipeline de l’entreprise, comprenant le tividenofusp alfa (tivi, DNL310) dans le syndrome de Hunter et le DNL126 dans le syndrome de Sanfilippo de type A, ainsi que l’approche ATV:Abêta dans la maladie d’Alzheimer.
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JP Morgan note que la direction pense que chaque franchise de télévision a le potentiel de générer plus de 3 milliards de dollars de valeur.
L’analyste considère que Denali Therapeutics en est à ses débuts dans l’exploitation du plein potentiel de sa plateforme de BHE dans diverses applications, maintenant la notation Overweight de l’action.
Avant la conférence, le DNL310 a reçu une désignation de thérapie révolutionnaire dans le Syndrome de Hunter et est en bonne voie pour déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché accélérée au début de l’année 2025. Selon ce calendrier, JP Morgan prévoit un lancement potentiel fin 2025/début 2026.
- La société se prépare à la commercialisation et au lancement du produit, en se concentrant initialement sur le marché américain. La direction estime que le produit ciblerait environ 400 à 500 patients aux États-Unis.
- Entre-temps, l’essai de phase 2/3 COMPASS a terminé l’inscription des participants à la cohorte A. Les deux cohortes de l’étude devraient avoir des résultats simultanés, mais aucun calendrier de lecture n’a été fourni. Au niveau mondial, la direction estime que le produit ciblerait environ 2 000 patients.
Pour le DNL126, la direction n’a pas partagé de données détaillées, mais a mis l’accent sur les résultats prometteurs de l’essai de phase 1/2 dans le syndrome de Sanfilippo de type A.
Ces résultats incluent, entre autres, la capacité du DNL126 à normaliser les taux de HS dans le LCS. S’appuyant sur ces résultats et ces informations du DNL310, la société travaille à accélérer le calendrier de développement du DNL126.
Pour soutenir ce projet, ils ont élargi l’essai de phase I/II de deux à cinq cohortes, visant à obtenir une voie d’approbation plus rapide. La direction estime une population mondiale de patients de plus de 1 500.
JP Morgan note également que Denali Therapeutics dispose d’une installation de fabrication. Bien qu’elle ne soit pas utilisée pour le lancement commercial du tivi dans le syndrome de Hunter, elle devrait soutenir les autres programmes de la société.
À la date du 30 septembre 2024, la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables s’élevaient à environ 1,28 milliard de dollars. Denali prévoit que sa piste de trésorerie se prolongera jusqu’en 2028.
Mouvement des prix : Mercredi, à son niveau le plus récent, l’action DNLI a gagné 14,60 % pour s’établir à 21,48 dollars.
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