Le cours de Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:AGIO) a chuté ce mercredi après que la société a publié les résultats principaux des données de la phase 3 RISE UP sur le mitapivat dans la drépanocytose.
- AGIO teste des niveaux de support clés. Voici le point de vue des experts
L’essai a atteint son critère d’évaluation principal, la réponse en hémoglobine, le mitapivat ayant démontré une amélioration statistiquement significative par rapport au placebo.
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Les données
Bien que le mitapivat ait également montré une réduction dans le critère d’évaluation principal du taux annuel des crises douloureuses drépanocytaires (SCD) par rapport au placebo, cette tendance n’a pas atteint de signification statistique.
40,6 % des patients du groupe mitapivat ont obtenu une réponse en hémoglobine, contre 2,9 % des patients dans le groupe placebo, soit une amélioration statistiquement significative.
Le taux annuel des SCD, défini comme une douleur aiguë nécessitant un contact médical, un syndrome thoracique aigu, un priapisme, une séquestration hépatique ou splénique, était de 2,62 pour le groupe mitapivat et de 3,05 pour le groupe placebo.
Le mitapivat a également démontré des améliorations statistiquement significatives dans les deux premiers critères d’évaluation secondaires clés, la variation moyenne de la concentration en hémoglobine et des taux de bilirubine indirecte, un marqueur d’hémolyse, entre la 24e et la 52e semaine de l’étude clinique par rapport au placebo.
Le troisième critère d’évaluation secondaire clé, la variation moyenne du score entre la 24e et la 52e semaine sur l’échelle de mesure des résultats rapportés par le patient concernant la fatigue (PROMIS Fatigue), n’a pas été atteint.
Selon une analyse post hoc, le sous-ensemble de patients du groupe mitapivat ayant obtenu une réponse en hémoglobine a également bénéficié d’avantages cliniquement significatifs dans les critères d’évaluation du taux annuel des SCD, du taux annuel des hospitalisations pour SCD (quatrième critère d’évaluation secondaire clé de l’essai) et du PROMIS Fatigue.
Le profil d’innocuité du mitapivat dans l’essai de phase 3 RISE UP était cohérent avec celui observé dans les précédents essais sur la drépanocytose.
La variation moyenne de la concentration en hémoglobine entre la 24e et la 52e semaine était de 7,69 g/L dans le groupe mitapivat et de 0,26 g/L dans le groupe placebo, une amélioration statistiquement significative.
La variation moyenne de la bilirubine indirecte entre la 24e et la 52e semaine était de -16,03 μmol/L dans le groupe mitapivat et de 0,88 μmol/L dans le groupe placebo, une amélioration statistiquement significative.
Des taux élevés de bilirubine indirecte dans le sang peuvent indiquer une augmentation de l’hémolyse (destruction des globules rouges), ce qui est associé à une morbidité et une mortalité accrues dans la drépanocytose.
Et après ?
Agios a l’intention de soumettre une demande de mise sur le marché aux États-Unis pour son mitapivat dans le traitement de la drépanocytose après avoir eu une réunion préliminaire sur sa demande de nouveau médicament avec la FDA au premier trimestre 2026.
Agios reste également concentré sur d’autres jalons commerciaux et de développement à court terme en 2025 et au cours du premier semestre 2026, y compris l’éventuelle approbation américaine de Pyrukynd (mitapivat) pour la thalassémie, attendue début décembre 2025.
Pour maximiser le lancement commercial de Pyrukynd dans le traitement de la thalassémie aux États-Unis et maintenir une position financière solide, la société prendra des mesures proactives pour réduire ses dépenses d’exploitation et fournira une mise à jour d’ici début 2026.
Le mouvement des prix d’AGIO : Au moment de la publication ce mercredi, les actions d’Agios Pharmaceuticals avaient chuté de 49,00 % à 23,20 dollars. L’action se négocie à proximité de son plus bas niveau sur 52 semaines de 23,41 dollars, selon les données de Benzinga Pro.
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