Jeudi, l’action de Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX) a connu une forte croissance, avec un volume de transactions en séance de 64,85 millions de dollars, par rapport à un volume moyen de 157,048 K, selon les données de Benzinga Pro.
La société a reçu des retours et des conseils de la FDA sur son amendement IND qui a permis de réduire la taille de son protocole d’essai pivot de phase 3 évaluant l’Annamycin en association avec la cytarabine (également connue sous le nom d’Ara-C et pour laquelle la combinaison d’Annamycin et d’Ara-C est appelée AnnAraC) pour les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë réfractaire / en rechute (LAM) ici.
« Alors que tous les principaux aspects de l’essai restent inchangés, les conseils de la FDA ont recommandé une modification du plan statistique qui nous permettra de réduire la taille de la partie B de notre essai d’environ 10 %. De plus, la nature des conseils reçus nous aide à avancer rapidement pour ouvrir des sites aux États-Unis, en plus des sites que nous prévoyons d’ouvrir en Europe et au Moyen-Orient. Tout cela soutient la poursuite d’un calendrier accéléré pour l’approbation d’un nouveau médicament », a commenté Walter Klemp, président et chef de la direction de Moleculin.
L’étude de phase 3 MIRACLE utilise un plan adaptatif, les 75 à 90 premiers sujets seront randomisés dans la partie A de l’essai pour recevoir de la cytarabine à forte dose (HiDAC) en association avec soit un placebo, 190 mg/m2 d’Annamycin, ou 230 mg/m2 d’Annamycin, ces doses d’Annamycin ayant été recommandées par la FDA lors de la réunion de fin de phase 1B/2 de la société.
Le protocole amendé permet de démasquer les données préliminaires d’efficacité primaire et de sécurité/tolérabilité des trois bras chez 45 sujets, en plus de la conclusion de la partie A (chez 75 à 90 sujets).
Cette désaturation précoce produira 30 sujets avec Annamycin (190mg/m2 et 230/m2) et HiDAC et 15 sujets avec juste HiDAC.
La société prévoit d’atteindre la première désaturation (45 sujets) au second semestre 2025 et la seconde désaturation, qui est prévue au premier semestre 2026.
Pour la partie B de l’essai, environ 220 sujets supplémentaires seront randomisés pour recevoir soit HiDAC plus placebo, soit HiDAC plus la dose optimale d’Annamycin.
Actuellement, l’Annamycin a le statut de Fast Track et la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la LAM et le sarcome des tissus mous en rechute ou réfractaire.
De plus, l’Annamycin a une désignation de médicament orphelin pour la LAM en rechute ou réfractaire de l’Agence européenne des médicaments.
Mouvement des prix: Au moment de la dernière vérification jeudi, l’action de MBRX avait monté de 426 % pour s’établir à 2,21 $.
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