La Food and Drug Administration (FDA) a accordé jeudi la désignation de médicament orphelin à la rilzabrutinib de Sanofi SA (NASDAQ:SNY).
Le traitement est un inhibiteur expérimental, novateur, avancé, oral et réversible de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), pour deux maladies rares, l’anémie hémolytique auto-immune chaude (AHAI) et la maladie liée à l’IgG4 (ML-IgG4).
La FDA accorde la désignation de médicament orphelin aux thérapies expérimentales qui s’attaquent à des maladies médicales rares ou à des situations qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
La rilzabrutinib fait actuellement l’objet d’un examen réglementaire aux États-Unis, dans l’UE et en Chine pour son utilisation potentielle dans la thrombopénie immunitaire (ITP).
La date d’action cible pour la décision réglementaire de la FDA concernant l’ITP, à laquelle a été accordée la désignation de traitement accéléré, est le 29 août.
La rilzabrutinib a également reçu la désignation de médicament orphelin pour l’ITP aux États-Unis, en Europe et au Japon.
Les résultats de l’étude de phase 2b sur l’AHAI, présentés lors de l’ASH 2024, ont montré que le traitement par rilzabrutinib s’est révélé efficace sur le plan clinique en termes de taux de réponse et de marqueurs de la maladie.
Chez les patients atteints de ML-IgG4, les résultats de l’étude de phase 2a ont montré que le traitement par rilzabrutinib pendant 52 semaines avait réduit l’exacerbation des symptômes, d’autres marqueurs de la maladie, et avait permis une réduction de la corticothérapie.
Le profil de sécurité de la rilzabrutinib dans les deux études était cohérent avec les études précédentes.
La semaine dernière, la FDA a approuvé le Qfitlia de Sanofi (fitusiran), la première thérapie abaissant l’antithrombine (AT) pour la prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et pédiatriques (âgés de 12 ans ou plus) atteints d’hémophilie A ou B avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII ou IX.
L’approbation est fondée sur les données des études de phase 3 ATLAS qui ont démontré une protection hémorragique cliniquement significative mesurée par des taux d’hémorragies annualisés.
Mouvement des prix Lors du dernier contrôle effectué jeudi, l’action de Sanofi avait augmenté de 3,54 % pour s’établir à 55,86 dollars pendant les transactions avant-ouverture.
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