Le titre de Taysha Gene Therapies, Inc (NASDAQ:TSHA) est en baisse ce vendredi, avec un volume de la séance s’élevant à 4,695 millions, selon les données de Benzinga Pro.
Jeudi, lors des échanges en after-market, la société a déclaré avoir retrouvé l’intégralité des droits sur son programme principal TSHA-102, une évaluation clinique pour le syndrome de Rett.
Le TSHA-102 est un traitement par transfert génique à vecteur viral AAV9 auto-complémentaire administré par voie intrathécale, en évaluation clinique pour le syndrome de Rett.
Le syndrome de Rett est un trouble rare du développement neurologique causé par des mutations du gène MECP2 lié à l’X, ce gène code pour la protéine MeCP2, essentielle pour réguler la fonction neuronale et synaptique du cerveau.
Le trouble est caractérisé par une perte des fonctions gestuelles et de la communication, un ralentissement et/ou une régression du développement, des troubles moteurs et respiratoires, des convulsions, un retard intellectuel et une espérance de vie réduite.
L’option agreement de 2022 entre Astellas Pharma, Inc (OTC:ALPMF) (OTC:ALPMY) et Taysha, qui avait donné à Astellas l’option exclusive d’entrer dans une période de négociation afin d’obtenir une licence exclusive pour le TSHA-102 dans le traitement du syndrome de Rett ainsi que certains droits concernant les transactions de changement de contrôle impliquant Taysha, a expiré.
Taysha a remis un dossier de données sur le TSHA-102 à Astellas à la mi-2025, qui contenait les données cliniques des essais pédiatriques et adolescents/adultes REVEAL de phase 1/2 (données publiées en mai 2025)
100 % des patients pédiatriques, adolescents et adultes ont acquis ≥ un jalon de développement défini dans les domaines fonctionnels de base que sont la motricité fine, la motricité globale et la communication post-TSHA-102, avec une probabilité d’environ 0 % d’atteindre ces jalons sans traitement, sur la base des données historiques.
Taysha a finalisé l’alignement avec la FDA sur le protocole d’essai pivot REVEAL et le plan d’analyse statistique, qui comprend une analyse intermédiaire à 6 mois pouvant servir de base à la soumission de la demande d’autorisation de mise sur le marché.
Action des prix : Le titre TSHA a reculé de 11,42 % à 4,500 dollars à la dernière vérification vendredi. ALPMF a perdu 8,81 %.
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