Vendredi, Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ :DYN) a révélé de nouvelles données de son essai ACHIEVE de phase 1/2 en cours concernant le DYNE-101 chez des patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1).
Dyne prévoit de commencer un groupe d’expansion à l’échelle mondiale avec la possibilité de soutenir une demande d’approbation accélérée aux États-Unis, basée sur des données fonctionnelles et des biomarqueurs, au premier semestre 2026.
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Dyne a rapporté des données d’efficacité chez les patients adultes atteints de DM1 inscrits dans la partie MAD de l’essai ACHIEVE DYNE-101, soit un groupe d’essai randomisé, en double aveugle, contre placebo, comprenant des données provenant du groupe de 6,8 mg/kg Q8W (n=8) jusqu’à 6 mois.
Au dosage de 6,8 mg/kg Q8W, le DYNE-101 a entraîné une correction significative de l’épissage à 3 mois par rapport à la référence, celle-ci étant associée à une amélioration des critères de jugement fonctionnels multiples, dès 3 mois et jusqu’à 6 mois.
- L’analyse des données de biopsie musculaire pour le groupe de 6,8 mg/kg Q8W a montré une réduction substantielle des niveaux d’ARN de métabolisme et pharmacocinétique des médicaments (DMPK) (cible moléculaire du DYNE-101). La correction de l’épissage à 3 mois pour le groupe de 6,8 mg/kg Q8W a été robuste. Elle a été associée à une amélioration des critères de jugement fonctionnels multiples, soutenant le CASI-22 à 3 mois en tant que critère de jugement surrogatif d’une potentielle approbation accélérée aux États-Unis.
- Une amélioration précoce et soutenue de la myotonie, mesurée par le temps d’ouverture des mains de la vidéo (vHOT), a été observée dans le groupe de 6,8 mg/kg Q8W, et à faible dose, avec une correction de l’épissage modeste, s’approfondissant avec plus de temps sous traitement.
- Les mesures fonctionnelles ont montré un avantage clinique précoce et soutenu à la dose de 6,8 mg/kg Q8W.
Dyne a également signalé des données de sécurité et de tolérabilité chez 56 patients. La plupart des événements indésirables survenant pendant le traitement étaient de gravité légère ou modérée, et aucun événement indésirable grave lié au traitement n’a été identifié.
Sur la base de dialogues précédents menés avec la division d’évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA, Dyne continue de poursuivre l’approbation accélérée aux États-Unis sur la base de l’épissage en tant que critère de jugement surrogatif.
Dyne prévoit de terminer l’inscription au groupe d’expansion à l’échelle mondiale au milieu de l’année 2025 et de soumettre une demande d’approbation accélérée aux États-Unis au premier semestre 2026.
Mouvement des prix: Vendredi, lors du dernier contrôle, le titre DYN avait chuté de 35,3 % pour s’établir à 14,91 $.
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