Pfizer Inc. (NYSE:PFE) a publié les résultats de l’étude de phase 3 BASIS sur son médicament Hympavzi (marstacimab) pour le traitement de l’hémophilie A ou B chez des patients adultes et adolescents présentant des inhibiteurs.
L’étude BASIS de phase 3 chez des patients sans inhibiteurs a soutenu l’approbation de la FDA en octobre 2024 en ce qui concerne l’utilisation de l’Hympavzi.
L’étude a atteint le critère d’évaluation principal et les principaux critères d’évaluation secondaires, démontrant la supériorité de l’Hympavzi sous-cutané à dose unique par semaine dans l’amélioration des résultats de saignement clés par rapport au traitement à la demande chez une population de patients pour laquelle des traitements moins lourds sont nécessaires.
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L’essai BASIS a démontré que le traitement prophylactique par l’Hympavzi a entraîné une réduction statistiquement significative et cliniquement pertinente du taux de saignement annuel (TSA) des saignements traités chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou B sévère avec inhibiteurs.
Quarante-huit personnes atteintes d’hémophilie ont été traitées par Hympavzi durant 12 mois, par rapport à un régime intraveineux à la demande avec agents de contournement, administré dans le cadre des soins habituels pendant la période de six mois précédant le traitement.
L’Hympavzi a été supérieur au traitement à la demande avec une réduction de 93% du TSA sur 12 mois (TSA 1,39 contre TSA à la demande 19,78 ; p < 0,0001).
La supériorité de l’Hympavzi a également été démontrée dans tous les critères d’évaluation secondaires liés au saignement, à savoir les saignements spontanés, les saignements articulaires, les saignements dans les articulations cibles et les saignements totaux, a annoncé Pfizer jeudi.
L’Hympavzi a été généralement bien toléré, les résultats étant cohérents avec le groupe de patients sans inhibiteurs de l’étude BASIS et les résultats des études de phase 1/2. Aucun décès ni événement thromboembolique n’a été signalé.
Les analyses du jeu de données complet de la phase 3 du groupe de patients avec inhibiteurs de l’étude BASIS se poursuivent, et des données supplémentaires seront présentées lors des prochaines réunions médicales.
Le mécanisme d’action de l’Hympavzi est différent de celui des traitements de remplacement du FVIII et du FIX. Au lieu de remplacer les facteurs de coagulation manquants ou insuffisants, l’Hympavzi est conçu pour cibler délibérément l’inhibiteur du facteur tissulaire de coagulation (TFPI), l’un des mécanismes naturels de l’organisme qui inhibe le processus de coagulation sanguine.
En ciblant le domaine Kunitz 2 du TFPI, l’Hympavzi pourrait aider à rétablir l’équilibre entre les saignements et la formation de caillots. Son objectif est d’offrir une combinaison de protection contre les saignements, une bonne tolérance et une administration simple.
Pfizer prévoit de discuter de ces données avec les autorités de réglementation pour initier le dépôt de demandes réglementaires pour l’Hympavzi pour les patients atteints d’hémophilie avec inhibiteurs.
Mouvement des prix : Jeudi, l’action de PFE avait perdu 0,05 % pour s’établir à 24,25 dollars.
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