Jeudi, selon plusieurs rapports médiatiques, Pfizer Inc. (NYSE:PFE) a mis fin au développement et à la commercialisation de sa thérapie génique pour l’hémophilie B, le Beqvez, à l’échelle mondiale.
En avril 2024, la FDA a approuvé le Beqvez pour le traitement de l’hémophilie B modérée à grave chez les patients adultes actuellement traités par prophylaxie substitutive en facteur IX, ou chez les patients ayant présenté un saignement potentiellement mortel actuel ou antérieur, ou chez les patients ayant eu des épisodes de saignement spontané répétés et graves, sans présence d’anticorps neutralisants dirigés contre le sérotype de capside Rh74 var de l’adéno-associé virus.
Dans une déclaration à Nikkei Asia, Pfizer a déclaré que la décision résultait du “faible intérêt que les patients et leurs médecins ont manifesté pour les thérapies géniques dans l’hémophilie”.
Le laboratoire pharmaceutique a déclaré qu’il se concentrerait sur un traitement différent pour le trouble, invoquant un faible intérêt.
En décembre 2024, Pfizer s’est retiré du pacte de co-développement de l’hémophilie A avec son produit giroctocogène fitelparvovec, une candidat médicament thérapie génique expérimental, avec Sangamo Therapeutics Inc (NASDAQ:SGMO).
Conformément à un rapport de Reuters, Pfizer continuera d’investir des ressources dans le Hympavzi (marstacimab-hncq), approuvé pour la prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes de saignement chez les patients adultes et pédiatriques atteints d’hémophilie A ou B.
Hympavzi est le premier et le seul inhibiteur du facteur tissulaire (anti-TFPI) de l’hémophilie A ou B approuvé aux États-Unis, et le premier médicament pour l’hémophilie approuvé aux États-Unis à être administré par un injecteur pré-rempli, type stylo.
Plus tôt ce mois-ci, Novo Nordisk A/S (NYSE:NVO) a annoncé les résultats intérimaires de l’essai FRONTIER3 de phase 3 portant sur 70 enfants (de 1 à 11 ans) atteints d’hémophilie A avec ou sans inhibiteur.
Novo Nordisk prévoit un dépôt réglementaire pour le Mim8 en 2025. Les données de l’essai en cours de phase 3 FRONTIER seront divulguées lors des prochains congrès et dans des publications en 2025 et 2026.
En septembre 2024, Pfizer a volontairement retiré tous les lots d’Oxbryta (voxélotor) pour le traitement de la drépanocytose dans tous les marchés où il est approuvé.
La décision de Pfizer est basée sur l’ensemble des données cliniques indiquant que le bénéfice global d’Oxbryta ne l’emporte plus sur le risque dans la population des patients atteints de drépanocytose approuvés.
Mouvement des prix: Vendredi, lors de la dernière vérification, l’action PFE a augmenté de 0,87% à 26,13 dollars.
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