PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG) a annoncé mercredi qu’il se concentrera sur l’avancement de son programme de lutte contre la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), actuellement en développement clinique de phase 2.
La société a volontairement arrêté le développement du PGN-EDO51 et a l’intention de mettre fin à toutes les activités de recherche et de développement liées à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Cette décision repose sur les niveaux de protéine dystrophine mesurés dans la cohorte à 10 mg/kg de son étude CONNECT1-EDO51 du PGN-EDO51 chez les patients atteints de DMD réceptif au saut de l’exon 51.
Dans la cohorte à 10 mg/kg de l’étude CONNECT1 (n=4), le PGN-EDO51 a augmenté les transcrits exon 51 manquants de 4,26 % (une augmentation moyenne de 3,5 %) ; cependant, la dystrophine totale n’a augmenté que de 0,59 % des niveaux normaux (une augmentation moyenne de 0,36 %).
Le profil de sécurité du PGN-EDO51 est resté globalement favorable et tous les événements indésirables liés au traitement étaient bénins. Aucun événement indésirable grave n’a été signalé dans l’étude.
« Nous sommes déçus par les résultats concernant la dystrophine observés dans la cohorte de dose à 10 mg/kg dans l’étude CONNECT1, car nous espérions pouvoir améliorer de façon plus profonde les thérapies existantes pour les patients », a déclaré James McArthur, président et directeur général de PepGen.
Paul Streck, vice-président exécutif et responsable de la R&D chez PepGen, a poursuivi, “le PGN-EDODM1, médicament expérimental de PepGen en développement pour DM1, a déjà démontré une robuste activation de la cible après une seule dose de 10 mg/kg chez les patients, ce qui a permis une correction moyenne du saut de l’exon de 29 %, avec un profil de sécurité émergent favorable au 24 février 2025, la mise à jour de sécurité la plus récente.”
PepGen prévoit de publier les données de sa cohorte à 15 mg/kg issue de son étude FREEDOM-DM1 chez des patients atteints de DM1 au second semestre 2025. FREEDOM est un essai clinique de phase 1 à dose unique croissante, randomisé, contrôlé par placebo, avec des critères d’évaluation incluant la sécurité, la correction du saut de l’exon sur 28 jours, et des mesures de bénéfice fonctionnel.
La société prévoit également de publier les données de la cohorte à 5 mg/kg de son étude FREEDOM2-DM1 chez des patients atteints de DM1 au premier trimestre 2026. FREEDOM2 est un essai clinique de phase 2 à dose croissante multiple, randomisé, contrôlé par placebo, avec des critères d’évaluation incluant la sécurité, la correction du saut de l’exon et des mesures de bénéfice fonctionnel après quatre doses.
Mouvement des prix : Lors du dernier contrôle effectué jeudi, l’action de PEPG avait chuté de 6,69 % à 1,47 dollar lors de la séance de préouverture.
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