Lundi, Protagonist Therapeutics, Inc.(NASDAQ:PTGX) et Takeda Pharmaceutical Co Ltd (NYSE:TAK) ont publié les résultats définitifs de l’étude de phase 3 VERIFY sur le rusfertide dans la polycythémie vera.
La polycythémie vera est un type de cancer du sang. Elle fait que la moelle osseuse produit trop de globules rouges.
L’étude a atteint son critère d’évaluation principal et ses quatre critères d’évaluation secondaires clés. Rusfertide est un premier traitement thérapeutique peptidomimétique de l’hépcidine, qui a reçu les désignations de médicament orphelin et Fast Track de la FDA.
Les conclusions clés de l’étude comprennent:
- Le critère d’évaluation principal de l’étude était la proportion de patients présentant une réponse, définie comme l’absence d’éligibilité à la saignée.
- Le critère d’évaluation principal de l’étude a été atteint, avec une proportion de répondeurs cliniques significativement plus élevée parmi les patients atteints de polycythémie vera traités par rusfertide (77 %) par rapport à ceux ayant reçu le placebo (33 %) durant les semaines 20 à 32.
- Le premier critère d’évaluation secondaire clé, qui est le critère d’évaluation primaire prédéfini pour les régulateurs de l’Union européenne (UE), a également été atteint, avec une moyenne de 0,5 saignées par patient dans le groupe rusfertide par rapport à 1,8 saignées par patient dans le groupe placebo pendant les semaines 0 à 32.
- Les trois autres critères d’évaluation secondaire clés prédéterminés, à savoir le contrôle de l’hématocrite et les résultats rapportés par les patients utilisant PROMIS Fatigue SF-8a3 et MFSAF TSS-74, ont également été obtenus avec une signification statistique.
Le rusfertide a été généralement bien toléré lors de l’essai de phase 3 VERIFY, et la sécurité était conforme aux études cliniques précédentes sur le rusfertide. Aucune nouvelle découverte en matière de sécurité n’a été observée dans l’étude.
En vertu de l’accord de licence et de collaboration, Protagonist recevra un paiement d’étape de 25 millions de dollars à la suite de ces résultats.
Mouvement des prix: Le titre PTGX a chuté de 0,80 % à 37,42 $, et l’action de TAK a progressé de 3,96 % à 14,98 $ lors du dernier contrôle effectué lundi.
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