Mercredi, Novartis AG (NYSE:NVS) a annoncé les résultats en matière d’efficacité et de sécurité de son programme de phase 3 pour le traitement intrathécal expérimental d’onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) chez une large population de patients âgés de 2 à moins de 18 ans atteints d’une amyotrophie spinale (SMA).
Dans le cadre de l’étude STEER de phase 3, le traitement par OAV101 IT a donné lieu à une amélioration statistiquement significative de 2,39 points à l’échelle fonctionnelle élargie du test moteur de Hammersmith (HFMSE), un outil d’évaluation de la capacité motrice et de la progression de la maladie par rapport à 0,51 point dans le groupe témoin sham.
En décembre 2024, Novartis a publié les données de l’étude STEER de phase 3.
Dans le cadre de l’étude de phase 3b STRENGTH, le traitement par OAV101 IT chez des patients ayant arrêté le traitement par Spinraza (nusinersen) de Biogen Inc (NASDAQ:BIIB) ou par Evrysdi (risdiplam) de Roche Holding AG (OTC:RHHBY) a montré une stabilisation de la fonction motrice sur 52 semaines de suivi.
Les résultats viennent s’ajouter au corpus croissant de preuves au sein du programme de développement OAV101 IT, qui a évalué une large population de plus de 170 patients atteints de SMA, sur une période totale de plus de 6,4 ans à travers les études STEER, STRENGTH et STRONG de phase 1/2.
OAV101 IT est une thérapie génique expérimentale de remplacement des gènes conçue pour s’attaquer directement à la cause génétique de la maladie en remplaçant le gène SMN1 non fonctionnel par une dose unique.
Dans le cadre de l’étude STEER de phase 3, l’efficacité et la sécurité ont été étudiées chez des patients atteints d’une SMA de type 2, âgés de 2 à moins de 18 ans, n’ayant jamais marché de façon autonome. Principales conclusions:
- L’essai a atteint son critère d’évaluation principal, à savoir le changement par rapport aux valeurs initiales à 52 semaines dans le score HFMSE, l’OAV101 IT ayant montré une amélioration statistiquement significative de 2,39 points sur l’échelle HFMSE par rapport à 0,51 point dans le groupe sham.
- Tous les critères d’évaluation secondaires sont constamment en faveur de l’OAV101 IT, bien qu’ils n’aient pas atteint de signification statistique en raison de la procédure de test multiple prévue.
L’étude ouverte de phase 3b STRENGTH a évalué la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’OAV101 IT chez des patients atteints de SMA âgés de 2 à moins de 18 ans ayant cessé le traitement par nusinersen ou risdiplam. Principales conclusions:
- L’OAV101 IT a montré un profil de sécurité favorable, cohérent avec l’étude STEER.
- Le critère d’efficacité moteur, le HFMSE, a montré une stabilisation de l’ensemble de la population de l’étude sur 52 semaines. L’augmentation des scores totaux de HFMSE aux moindres carrés (MC) de base à 52 semaines était de 1,05.
Mouvement des prix : Mercredi, lors du dernier contrôle, l’action NVS avait chuté de 0,75 % à 111,38 dollars.
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Photo de Taljat David via Shutterstock