Mardi, Metagenomi, Inc. (NASDAQ:MGX) a partagé de nouvelles données sur la détermination de la plage posologique issue de son programme de traitement de l’hémophilie A, MGX-001.
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Les données ont démontré une activité curative du facteur VIII (FVIII) chez des primates non humains (PNH) et ont permis d’élaborer une stratégie clinique de traitement posologique.
L’hémophilie A est le trouble hémorragique héréditaire récessif lié au chromosome X le plus courant, causé par une grande variété de mutations du gène du FVIII, entraînant une perte de la protéine FVIII fonctionnelle.
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L’activité du facteur VIII fait référence à un test sanguin qui mesure la fonction du facteur VIII, une protéine essentielle à la coagulation du sang.
Metagenomi a l’intention de faire progresser le MGX-001 vers le développement clinique.
Les données
Dans cette étude préclinique de détermination de la plage posologique, une dose unique d’AAV contenant un gène humain de FVIII à domaine B supprimé a été administrée à 24 PNH répartis en six cohortes de doses.
Chaque animal a reçu une dose unique de corticostéroïdes avant les doses d’AAV et de LNP.
Une guérison fonctionnelle est généralement définie comme des niveaux de FVIII compris entre 50 % et 150 % des niveaux humains normaux.
Des niveaux thérapeutiquement pertinents d’activité du FVIII ont été atteints dans les cinq doses d’AAV les plus élevées des six cohortes de doses.
L’activité du FVIII présentait une dépendance aux doses d’AAV et de LNP, aucun animal n’ayant dépassé 150 % de la normale, soit le niveau maximal acceptable d’activité du FVIII humain.
Le traitement a été bien toléré par tous les animaux sans élévation significative des enzymes hépatiques, à l’exception de la dose la plus élevée de LNP, où des élévations transitoires des enzymes hépatiques ont été observées.
À la dose clinique proposée d’AAV à 5e12 vg/kg et de LNP à 0,6 mg/kg, le MGX-001 a atteint une activité moyenne du FVIII de 49 % dans une fourchette de 29,3 % – 59,5 %.
Et après ?
La société prévoit une réunion réglementaire pré-IND au quatrième trimestre 2025, avec des soumissions de demande d’IND et d’essai clinique prévues au quatrième trimestre 2026.
La société a fait évoluer sa chaîne de production et ses efforts de découverte pour se concentrer sur l’avancement de ses principaux traitements in vivo, y compris le programme MGX-001 dans l’hémophilie A, d’autres troubles des protéines sécrétées tirant parti de l’approche MGX-001 et des indications cardiométaboliques en collaboration avec Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:IONS).
Conformément à cet axe stratégique, l’entreprise a dépriorisé la recherche sur les plateformes et la découverte précoce, et a réduit ses effectifs de 25 %. Avec cette mise à jour, Metagenomi s’attend à prolonger sa piste de trésorerie jusqu’au quatrième trimestre 2027.
La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables disponibles étaient de 184,1 millions de dollars.
Le mouvement des prix de MGX : Au moment de la publication mercredi, les actions Metagenomi avaient chuté de 15,68 % à 1,85 dollar, selon les données de Benzinga Pro.
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