Lundi, Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) a révélé les résultats de son étude de phase 2/3 HEALEY ALS évaluant l’agoniste du facteur d’initiation de la traduction 2B (IF2B) DNL343 dans le cadre du Régime G (topline).
Par rapport à un placebo, l’étude n’a pas rencontré le critère principal d’efficacité sur le ralentissement de la progression de la maladie.
Le critère principal a été évalué comme un changement de la sévérité de la maladie au fil du temps, mesuré par l’échelle de notation fonctionnelle de la SLA – révisée (ALSFRS-R) et la survie jusqu’à la 24e semaine.
Les critères secondaires mesurant la force musculaire et la fonction respiratoire n’étaient pas non plus statistiquement différents entre les groupes actif et placebo à la 24e semaine.
Pour l’analyse principale, 186 participants ayant reçu un traitement par DNL343 ont été comparés à 139 participants ayant reçu un placebo dans ce traitement (n=63) ou fourni par un traitement en cours d’inscription concurrent (n=76).
Dans l’ensemble, le DNL343 s’est avéré sûr et bien toléré. Plus d’analyses sont prévues plus tard en 2025, y compris des analyses de la neurofilament légère (NfL) et d’autres biomarqueurs liquides, des données issues de sous-groupes prédéfinis et des conclusions étendues de la période d’extension du traitement actif.
William Blair a noté que bien que la mise à jour soit décevante pour les patients et les investisseurs, elle n’est pas totalement inattendue. Cela est dû à la durée du traitement et à la complexité de la maladie, qui a déjà un historique de défis en matière d’essais cliniques.
Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) et Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) ont été confrontés à une situation similaire avec le Qalsody, qui n’a pas montré d’amélioration significative dans les scores de l’ALSFRS-R sur six mois. Cependant, il a finalement reçu une autorisation accélérée sur la base de niveaux de NfL réduits et des indications des avantages du traitement précoce sur 52 semaines.
L’analyste Sarah Schram estime qu’il est trop tôt pour abandonner le programme et attend une analyse plus détaillée, prévue pour la fin 2025.
Mouvement des prix : Au dernier pointage effectué ce mardi, l’action est en hausse de 7,29 % à 21,27 dollars.
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