La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a donné son retour à uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) concernant son traitement génique expérimental contre la maladie de Huntington, provoquant une baisse du titre lundi.
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La société a reçu des commentaires de la FDA lors d’une réunion récente précédant la demande de licence de production de substances biologiques (BLA) concernant l’AMT-130, un traitement génique expérimental contre la maladie de Huntington (MH).
uniQure pense que la FDA n’est pas d’accord avec le fait que les données des études de phase 1/2 de l’AMT-130, par rapport à un contrôle externe, selon les protocoles prédéfinis et les plans d’analyse statistique partagés avec la FDA avant les analyses, pourraient être suffisantes pour fournir la preuve principale à l’appui d’une demande de licence de production de substances biologiques.
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Cette mise à jour marque un tournant clé par rapport aux communications antérieures avec la FDA lors de plusieurs réunions de type B au cours de l’année écoulée. Par conséquent, le calendrier de soumission de la licence de production de substances biologiques pour l’AMT-130 est désormais incertain.
uniQure s’attend à recevoir le procès-verbal définitif dans les 30 jours suivant la réunion et prévoit d’interagir en urgence avec la FDA afin de trouver une solution pour l’approbation accélérée de l’AMT-130.
« Nous sommes surpris par les commentaires de la FDA lors de la récente réunion précédant la demande de licence de production de substances biologiques, ce qui constitue un changement drastique par rapport aux conseils que la FDA avait fournis en novembre 2024, selon lesquels les données des études de phase I/II en cours, comparées à un contrôle externe d’histoire naturelle, pourraient servir de base principale à une demande de licence de production de substances biologiques dans le cadre de la procédure d’approbation accélérée », a déclaré Matt Kapusta, PDG d’uniQure.
« Cette nouvelle est inattendue, et nous sommes vraiment déçus… Nous pensons fermement que l’AMT-130 a le potentiel d’apporter des avantages substantiels aux patients…, » a ajouté Kapusta.
En plus de continuer à collaborer avec la FDA pour faire progresser l’AMT-130 dans le traitement de la maladie de Huntington, uniQure prévoit parallèlement de faire avancer les discussions avec d’autres agences réglementaires, notamment au sein de l’Union européenne et du Royaume-Uni.
Action des prix QURE : Les actions d’uniQure ont chuté de 53,98 % à 31,15 dollars au moment de la publication lundi, selon les données de Benzinga Pro.
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