Les actions d’Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) et de Mereo BioPharma Group plc (NASDAQ:MREO) sont en baisse ce jeudi.
Ce qui s’est passé
Les entreprises ont annoncé mercredi que la partie 3 de l’étude Orbit, randomisée, contrôlée par placebo et évaluant l’UX143 (setrusumab) chez des patients pédiatriques et jeunes adultes atteints d’ostéogenèse imparfaite (OI), avance vers une analyse finale à la fin de l’année, conformément au plan original.
Le syndrome de l’ostéogenèse imparfaite, également connu sous le nom de maladie des os de verre, est un groupe de troubles génétiques qui rendent les os anormalement fragiles et sujets aux fractures.
William Blair a noté que la mise à jour implique que la deuxième analyse intermédiaire n’a pas atteint le seuil minimal de la valeur-p de p<0,01 pour mettre fin à l'étude de manière précoce.
Le comité de surveillance des données (DSB) s’est réuni et a informé la société que l’UX143 démontre un profil de sécurité acceptable, et la société devrait continuer l’étude jusqu’à l’analyse finale.
« Bien que nous ayons espéré pouvoir arrêter l’étude plus tôt, nous avons hâte d’avoir les résultats à la fois de l’étude Orbit et de l’étude Cosmic vers la fin de cette année », a déclaré Emil Kakkis, directeur général et président d’Ultragenyx.
Conformément au plan d’analyse statistique, les données de l’étude Cosmic n’ont pas été analysées à ce moment intermédiaire. L’étude se déroule bien, et la sécurité de cette population de patients plus jeunes est conforme au profil de sécurité des autres études.
Les patients continueront de prendre des doses dans le cadre des études cliniques en cours de phase 3 Orbit et Cosmic. Les analyses finales seront effectuées après que les patients auront suivi une thérapie pendant au moins 18 mois.
Le seuil de l’analyse finale de phase 3 Orbit est p<0,04, et pour l'analyse finale de phase 3 Cosmic est p<0,05.
L’avis de l’analyste
William Blair a reconnu la déception que l’étude Orbit n’ait pas atteint une signification statistique lors de la deuxième analyse intermédiaire. Cependant, ils estiment que la réaction du marché est largement exagérée. Ils prévoient une forte probabilité de résultats positifs à l’analyse finale au quatrième trimestre, citant la plus longue durée de suivi et un seuil de signification statistique plus bas.
L’analyste Sami Corwin, de William Blair, a réitéré : « Nous pensons toujours que les données de l’étude Orbit de phase II soutiennent l’idée que le setrusumab est une molécule cliniquement active dans l’OI et nous pensons que cette mise à jour n’affecte pas la probabilité de succès des analyses. »
Mouvement des prix: Le titre RARE a chuté de 26,2 % pour s’établir à 30,60 dollars, et le titre MREO a reculé de 34,7 % à 1,919 dollar lors du dernier pointage effectué ce jeudi.
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