Lundi, avant la séance d’ouverture, l’action de Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) a chuté de 40 % suite à une mise à jour sur la sécurité de la thérapie génique Elevidys, traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Le sujet en bref Dimanche, Sarepta a fourni une mise à jour sur la sécurité de l’Elevidys (delandistrogène moxéparvovec-rokl), la seule thérapie génique approuvée pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, et sur les mesures que la société prend pour renforcer le profil de sécurité des patients non ambulatoires.
Ces mesures font suite à un deuxième cas de défaillance hépatique aiguë (DHA) qui s’est révélé fatal.
En mars, Sarepta Therapeutics a signalé le décès d’un patient après un traitement à l’Elevidys, ayant souffert d’une défaillance hépatique aiguë.
Les cas de DHA à ce jour se sont tous produits chez des patients souffrant de DMD et qui ne sont pas ambulatoires (c’est-à-dire qui ne peuvent marcher indépendamment) .
En avril, Sarepta et Roche Holdings AG (OTC:RHHBY) ont temporairement suspendu plusieurs études cliniques en Europe.
Lors de la publication de ses résultats du premier trimestre, Sarepta a révisé ses prévisions de chiffre d’affaires net total des produits pour 2025 à 2,3 à 2,6 milliards de dollars contre une estimation précédente de 2,9 à 3,1 milliards de dollars.
William Blair déclare que les prévisions révisées concernent principalement les délais de traitement retardés de l’Elevidys.
Initiatives principales en matière de sécurité
Dans le cadre d’un examen complet des données de sécurité, Sarepta prend des mesures proactives pour atténuer le risque de défaillance hépatique aiguë chez les patients non ambulatoires.
Un comité évaluera les données et évaluera le protocole proposé par la société, qui comprend le sirolimus et est soutenu par des données précliniques démontrant l’efficacité d’une immunosuppression supplémentaire dans la modération des élévations des enzymes hépatiques, un facteur clé pour atténuer les événements potentiels liés à la sécurité.
Sarepta partagera les recommandations du comité avec la Food and Drug Administration (FDA) , et la mise en œuvre du nouveau traitement sera sujette aux conseils et autorisations de la FDA.
En attendant, Sarepta suspend temporairement les envois d’Elevidys pour les patients non-ambulatoires.
Pour les patients ambulatoires, aucun changement de traitement n’est proposé et la pratique actuelle de l’administration de corticostéroïdes avant et après l’infusion d’Elevidys et de la surveillance post-traitement reste la même.
Sarepta a volontairement suspendu la dose de l’étude clinique ENVISION (également connue sous le nom d’étude SRP-9001-303).
ENVISION est une étude mondiale, randomisée, en double aveugle, contre placebo, évaluant l’Elevidys chez des patients plus âgés, ambulatoires et non ambulatoires, atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Elle sert aux États-Unis d’étude de confirmation requise dans le cadre de la voie d’approbation accélérée de la FDA pour les patients non ambulatoires.
Mouvement des prix: Lundi, lors de la séance de préouverture, l’action de Sarepta a chuté de 42,0 % à 21,00 $ US.
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