Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a informé Acadia Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:ACAD) d’un vote négatif concernant sa demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le trofinétide dans le traitement du syndrome de Rett, à la suite de sa récente explication orale au CHMP.
En fonction du résultat du vote du CHMP en février, Acadia a l’intention de demander une réexamination de l’avis par le CHMP lors de sa prise officielle.
“Bien que le vote négatif soit décevant et qu’il ne corresponde pas à nos attentes, nous pensons que les données solides qui ont soutenu l’approbation du trofinétide pour le traitement du syndrome de Rett aux États-Unis, au Canada et en Israël témoignent des avantages réels que le trofinétide peut offrir”, a déclaré Catherine Owen Adams, directrice générale.
Et après ?
Conformément à la législation de l’UE, le demandeur a le droit de demander la réexamination d’un avis du CHMP dans les 15 jours civils suivant la réception de l’avis, suivie de la soumission des motifs de la demande de réexamination dans les 60 jours civils suivant la réception de l’avis.
Le CHMP dispose de 60 jours après la réception de ces motifs pour réexaminer son avis.
En mars 2023, la FDA a approuvé Daybue (trofinétide) d’Acadia pour le syndrome de Rett chez les patients adultes et pédiatriques âgés de deux ans et plus.
Daybue est le premier et le seul médicament approuvé pour le traitement du syndrome de Rett, un trouble neurologique et développemental génétique rare qui provoque une perte progressive des capacités motrices et du langage. Le syndrome de Rett touche principalement les femmes.
En septembre 2025, Acadia Pharmaceuticals a publié mercredi les résultats principaux de son essai de phase 3 COMPASS PWS évaluant l’efficacité et la sécurité de la carbetocine intranasale (ACP-101) chez des patients atteints d’hyperphagie dans le cadre du syndrome de Prader-Willi (PWS).
La carbetocine intranasale n’a pas démontré d’amélioration statistiquement significative par rapport au placebo sur le critère d’évaluation principal de l’étude, le changement par rapport au départ à la semaine 12 sur le questionnaire sur l’hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT), et aucune différence par rapport au placebo n’a été observée sur les critères d’évaluation secondaires.
Action des prix ACAD : Les actions d’ACADIA Pharmaceuticals avaient reculé de 6,12 % pour s’établir à 24,53 $ au moment de la publication mardi, selon les données de Benzinga Pro.
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