Le cours de Praxis Precision Medicines Inc (NASDAQ:PRAX) a progressé vendredi, après que la société ait partagé les résultats de la cohorte d’enregistrement de l’étude EMBOLD évaluant la relutrigine dans le traitement des patients atteints d’encéphalopathies développementales et épileptiques liées aux gènes SCN2A et SCN8A (EED) .
Le comité de surveillance des données a recommandé d’arrêter l’étude prématurément en raison de son efficacité.
La FDA a confirmé une réunion pour examiner les données et discuter des prochaines étapes dans les semaines à venir. Praxis déterminera le calendrier de dépôt d’une demande de nouveau médicament (NDA) pour la relutrigine après la réunion.
Les résultats principaux de l’étude EMBOLD seront présentés lors de la réunion annuelle de la Société américaine de l’épilepsie au Georgia World Congress Center samedi.
Jeudi, Praxis Precision Medicines a également achevé sa réunion pré-NDA (demande de nouveau médicament) avec la FDA, comprenant la réception de commentaires écrits et une réunion en personne.
Praxis a obtenu l’alignement de l’agence sur le contenu de la NDA et s’attend à terminer la soumission de sa NDA début 2026.
Commentaire des analystes et potentiel de blockbuster
Vendredi, HC Wainwright a écrit que la relutrigine avait été négligée et sous-estimée par les investisseurs depuis un certain temps, mais qu’elle devrait commencer à changer après la publication des données de l’étude EMBOLD.
L’analyste Douglas Tsao considère la relutrigine comme un blockbuster dans les populations portant des mutations SCN8A et SCN2A, alors qu’elle pourrait avoir une portée bien plus large dans la population globale atteinte d’EED, étudiée dans l’étude EMERALD.
HC Wainwright prévoit une révision prioritaire pour la relutrigine, et il est très probable qu’elle soit approuvée l’année prochaine.
« Nous ne nous souvenons pas d’un cas où une société de biotechnologie a obtenu ses deux premières approbations pour des médicaments développés de manière organique, les deux ayant un potentiel de blockbuster, en l’espace de quelques mois seulement. Le succès de l’étude EMBOLD réduit également considérablement les risques et accélère le développement de la relutrigine dans le traitement des EED, » a écrit l’analyste de HC Wainwright vendredi.
L’analyste a augmenté la probabilité de succès de la relutrigine de 60 % à 80 % et a relevé les ventes de pics projetées de 760 millions de dollars à 2,8 milliards de dollars.
L’analyste maintient la note Buy (achat) pour Praxis Precision, tout en augmentant la prévision de prix de 258 à 340 dollars.
Un pipeline solide
En août, Praxis a partagé les résultats principaux de son étude RADIANT de phase 2 évaluant la vormatrigine chez des patients atteints de crises d’épilepsie focale et d’épilepsie généralisée .
L’essai a montré une réduction médiane des crises d’environ 56,3 %, avec 60 % des patients ayant obtenu au moins une réduction de 50 % des crises.
Action des prix PRAX : Le titre Praxis Precision Medicine était en hausse de 30,84 % à 248,56 dollars au moment de la publication vendredi. L’action se négocie à un nouveau sommet sur 52 semaines, selon les données de Benzinga Pro.
Lire la suite :
Photo via Shutterstock