Le lundi, BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQBBIO) a présenté les résultats initiaux de l’étude de prolongation en ouvert (OLE) ATTRibute-CM sur l’acoramidis dans le cadre d’une amyloïdose cardiaque (ATTR-CM) lors des sessions scientifiques de l’American Heart Association.
ATTRibute-CM a été conçu pour évaluer l’efficacité et la sécurité de l’acoramidis, un stabilisateur d’origine moléculaire du gène de la transthyrétine (TTR) en phase d’investigation.
L’étude OLE porte sur 330 participants ayant terminé l’étude de phase 3 ATTRibute-CM de 30 mois.
Les résultats initiaux clés de l’étude OLE montrent que le traitement continu par acoramidis a entraîné :
- Une amélioration confirmée et durable par rapport au placebo au niveau du premier événement (hospitalisation liée aux maladies cardiovasculaires (MCV) ou mortalité toutes causes confondues (MTC)) à partir du mois 3 dans ATTRibute-CM
- Une réduction statistiquement significative de la MTC seule de 36 % au mois 36 (p=0,009) et de 34 % au mois 42 (p=0,006).
- Une réduction significative de la MTC composite et des MCV de 46 % au mois 36 et de 48 % au mois 42, s’ajoutant à la réduction de 42 % présentée précédemment au mois 30 dans ATTRibute-CM.
- L’acoramidis continue à être bien toléré, sans nouveaux signaux de sécurité cliniquement significatifs identifiés dans cette évaluation à long terme.
Les données OLE s’articulent autour de résultats précédemment rapportés d’ATTRibute-CM, où l’acoramidis a présenté des effets thérapeutiques cliniquement importants sur la mortalité, les MCV et la qualité de vie, soutenant davantage que la stabilisation de la transthyrétine (TTR) peut améliorer les résultats cliniques pour les patients.
Cela comprenait une réduction de 50 % de la fréquence cumulée de MCV par rapport au placebo au mois 30.
La demande de mise sur le marché de BridgeBio est en cours d’examen par la FDA, avec une date d’action PDUFA fixée au 29 novembre 2024. Le groupe a également fait une demande de mise sur le marché auprès de l’Agence européenne des médicaments, une décision étant attendue pour 2025.
BridgeBio a accordé à Bayer AG (OTC:BAYRY) des droits exclusifs pour la commercialisation des acoramidis pour le traitement de l’amyloïdose cardiaque en Europe.
William Blair écrit que réduire la mortalité globale est crucial pour rivaliser sur le marché de l’amyloïdose cardiaque contre Pfizer Inc (NYSE:PFE) et son tafamidis, qui a déjà démontré des avantages en matière de mortalité dans le cadre de l’essai ATTR-ACT.
L’analyste écrit : “Alors que Bridge Bio continue de publier des analyses sur l’acoramidis, démontrant que ce stabilisant de la TTR est sûr et efficace, nous estimons qu’une revendication en matière d’avantages de la mortalité toutes causes confondues est un facteur important pour la part de marché dans l’espace lucratif mais concurrentiel de l’amyloïdose cardiaque.”
Mouvement des prix : Mardi, lors de la dernière vérification, l’action BBIO avait progressé de 0,85 % pour s’établir à 22,54 dollars.
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