Jeudi, le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales a approuvé l’acoramidis de BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO), sous la marque Beyonttra, pour le traitement de l’amyloïdose cardiomyopathie à transthyrétine (ATTR-CM) chez l’adulte.
L’acoramidis est une petite molécule sélective administrée par voie orale et est le premier stabilisateur de la transthyrétine (TTR) 90 % approuvé au Japon.
L’ATTR-CM est une maladie progressive et mortelle se présentant sous la forme d’une cardiomyopathie restrictive infiltrante, entraînant une insuffisance cardiaque.
Alexion, une filiale d’AstraZeneca Plc (NASDAQ:AZN), sera responsable de toutes les activités commerciales de Beyonttra au Japon.
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L’approbation au Japon repose sur les résultats d’une étude de phase 3 ouverte et à un seul bras menée au Japon par Alexion, AstraZeneca Rare Disease et l’étude mondiale de phase 3 ATTRibute-CM.
Lors de l’essai japonais, l’acoramidis a été généralement bien toléré et aucun décès n’a été signalé au cours de la période de traitement de 30 mois par acoramidis.
L’essai mondial de phase 3 ATTRibute-CM de BridgeBio a montré une séparation précoce à 3 mois dans le temps jusqu’à survenue du premier événement (mortalité toutes causes confondues ou hospitalisation liée à des problèmes cardiovasculaires [ACM ou CVH]) par rapport au placebo.
De plus, dans l’essai mondial ATTRibute-CM, l’acoramidis a entraîné une réduction de 42 % des événements ACM et CVH récurrents par rapport au placebo au mois 30, et une réduction de 50 % de la fréquence cumulative des événements CVH par rapport au placebo au mois 30.
Sur la base des conditions de l’accord, BridgeBio recevra un paiement d’étape de 30 millions de dollars lors de l’approbation au Japon, ainsi que des redevances à deux chiffres sur les ventes d’acoramidis au Japon, le tout avec des efforts de commercialisation prévus au premier semestre 2025.
Le titre BBIO a gagné 1,6 % à 36,70 $ lors du dernier pointage effectué jeudi.
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