Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté vendredi un avis positif recommandant l’approbation du resmétirôme (Rezdiffra) par Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL) pour le traitement des adultes atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH) compensée sans cirrhose avec fibrose hépatique modérée à avancée.
L’EMA a recommandé l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché conditionnelle, a déclaré la société dans un communiqué de presse.
La décision de la Commission européenne est attendue en août.
La stéatohépatite métabolique (MASH), anciennement appelée stéatohépatite non alcoolique (NASH), est une maladie du foie grave qui peut évoluer vers la cirrhose, une insuffisance hépatique, un cancer du foie, la nécessité d’une greffe de foie et la mortalité précoce.
L’avis du CHMP était basé sur le profil favorable du resmétirôme, y compris les résultats positifs de l’essai pivots de phase 3 MAESTRO-NASH, qui a atteint les critères d’évaluation primaires de réduction de la fibrose et de la résolution de la MASH.
La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé en mars 2024 son approbation accélérée pour Rezdiffra en association avec un régime alimentaire et de l’exercice pour le traitement de la MASH non cirrhotique modérée à avancée chez l’adulte.
La poursuite de l’approbation de cette indication pourrait dépendre de la vérification et de la description des avantages cliniques dans le cadre des essais confirmatoires en cours.
En mai, Madrigal Pharmaceuticals a annoncé les résultats de deux ans de l’essai ouvert sur la cirrhose compensée de la MASH (F4c) de l’essai de phase 3 MAESTRO-NAFLD-1 sur Rezdiffra.
Les patients (n=122) ont enregistré des améliorations significatives par rapport à leur état initial en termes de raideur hépatique, de graisse hépatique, de biomarqueurs de la fibrose, de volume hépatique et de scores de risque d’hypertension portale cliniquement significative (CSPH).
MAESTRO-NAFLD-1 comprenait un bras de traitement actif ouvert sur des patients atteints de cirrhose compensée.
Parmi les patients ayant un risque d’hypertension portale cliniquement significative (CSPH) au départ, 65% sont passés dans des catégories de risque inférieures à l’issue des deux années (42% sans/ faible risque de CSPH et 23% de risque probable de CSPH). Parmi les patients ayant un risque probable de CSPH au départ, 57% sont passés dans la catégorie sans/ faible risque de CSPH, contre 14% qui sont passés dans la catégorie CSPH à l’issue de ces deux années.
Cette amélioration du risque de CSPH était statistiquement significative par rapport à l’état initial.
Comme déjà mentionné, les patients ont enregistré une réduction moyenne de 6,7 kPa de leur raideur hépatique à deux ans, ce qui est statistiquement significatif par rapport à leur état initial. Lors de l’analyse de la réponse des patients, on a constaté une amélioration d’au moins 25%, ou une aggravation, de leur raideur hépatique, et 51% des patients ont enregistré une amélioration de leur situation.
Une amélioration de cette ampleur a été associée à une réduction de la progression de l’insuffisance hépatique terminale.
Rezdiffra a permis à 35% des patients de réaliser des mesures de raideur hépatique cohérentes avec une fibrose de stade F3, suggérant une réversion de la cirrhose.
La société a généré au premier trimestre 2025 des revenus nets de 137,3 millions de dollars. Aucune vente de produits n’a été enregistrée pendant la période similaire de l’année précédente.
Mouvement des prix de l’action : Le titre Madrigal Pharmaceuticals était en hausse de 0,33 % à 283,66 dollars à la publication de l’article vendredi.
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