Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) a annoncé mardi une mise à jour concernant le RP-A501, son traitement génique expérimental pour la maladie de Danon, une maladie génétique rare liée à l’X qui se manifeste par la triade clinique de la cardiomyopathie (raideur des muscles cardiaques), de la myopathie squelettique (faiblesse) et du retard mental.
Un patient participant à l’essai pivot de phase 2 du RP-A501 a eu un Événement Indésirable Gravissime (EIG) inattendu. Le patient est décédé après une infection systémique aiguë.
L’analyste de Needham, Gil Blum, a abaissé sa note de recommandation pour les actions de Rocket Pharmaceuticals de Buy à Hold, avec un nouvel objectif de prix nul par rapport à 42 dollars plus tôt. L’analyste a cité l’augmentation de l’incertitude autour de la valeur principale de l’entreprise comme raison principale de cette décision.
« Nous continuons à voir l’efficacité du RP-A501 de manière favorable ; cependant, nous voyons une incertitude accrue pour le produit en raison des préoccupations en matière de sécurité », a déclaré M. Blum dans une note aux analystes.
Blum prévoit une lecture limitée des autres programmes AAV de Rocket, qui utilisent des schémas d’immunosuppression plus simples.
L’analyste de Chardan Research, Geulah Livshits, a également abaissé son objectif de cours de 46 à 17 dollars, tout en maintenant la note Buy.
La publication ne nie pas le bénéfice rapporté par le programme, mais le décès du patient et les commentaires concernant les cas de TMA impactent le profil bénéfice/risque du RP-A501, a déclaré Livshits dans une note aux analystes.
Livshits a réduit la probabilité de succès de 70% à 40%, étant donné que la direction du CBER est axée sur le rapport coût/bénéfice, en attendant de plus amples détails concernant les retours de l’agence et les prochaines étapes.
L’analyste prévoit une adoption plus lente parmi la population de Danon (3,6% d’ici 2030), en supposant une plus grande prudence parmi les prescripteurs.
Chardan a noté que la société n’a pas révélé combien de patients avaient été traités dans l’essai à ce jour, mais a déclaré que l’étude était actuellement surchargée, avec plus de patients prêts à commencer le traitement.
La direction a mentionné plusieurs étapes possibles, telles que le passage à un traitement immunomodulateur plus simple, l’utilisation des inhibiteurs de complément existants connus pour être sûrs et la poursuite de l’exclusion des patients génétiquement prédisposés à l’activation du complément.
Chardan souligne qu’il n’est toujours pas clair si d’autres traitements immunomodulateurs pourraient réduire le risque de TMA. Il n’y a pas de calendrier pour savoir quand l’entreprise pourrait s’aligner sur la FDA et relancer l’essai. Des modifications supplémentaires, telles que l’inscription de plus de patients, pourraient être nécessaires, ce qui pourrait entraîner de nouveaux retards.
Compte tenu de cette incertitude, les résultats de l’essai devraient arriver plus tard que l’horizon temporel de mi-2026 précédemment indiqué.
D’autres réactions d’analystes :
- Jefferies a abaissé sa note de Buy à Hold pour Rocket Pharmaceuticals et a réduit l’objectif de cours de 29 à 2,5 dollars.
- Leerink Partners a abaissé sa note de Outperform à Market Perform pour Rocket Pharmaceuticals et a réduit l’objectif de cours de 37 à 8 dollars.
- Scotiabank maintient Rocket Pharmaceuticals avec une note Sector Outperform, en abaissant l’objectif de cours de 51 à 19 dollars.
Mouvement des prix : Mercredi, lors de la dernière vérification, l’action de Rocket a progressé de 6,44% à 2,48 dollars.
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Les actions
de Rocket Pharmaceuticals Inc sont en baisse de 11,5 % mercredi.