Novartis AG (NYSE:NVS) a publié jeudi les résultats de l’APPULSE-PNH, une étude de phase 3B évaluant l’efficacité et la sécurité de la monothérapie orale Fabhalta (iptacopan) administrée deux fois par jour chez les patients adultes atteints d’une hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) .
La société a publié des données de premier plan en décembre 2024 .
Ce qui s’est passé : l’HPN est un trouble sanguin rare médié par le complément. Les personnes atteintes d’HPN présentent une mutation acquise au niveau de certaines de leurs cellules souches hématopoïétiques, ce qui les amène à produire des globules rouges sensibles à une destruction prématurée.
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Cela entraîne une hémolyse intravasculaire (destruction des globules rouges dans les vaisseaux sanguins) et une hémolyse extravasculaire (destruction des globules rouges principalement dans la rate et le foie).
Après 24 semaines de traitement par Fabhalta, le taux d’Hb s’est amélioré en moyenne de 2,01 g/dl, la plupart des patients ayant atteint des niveaux normaux ou proches de la normale.
Les données seront présentées au Congrès de l’Association européenne d’hématologie (EHA) en 2025.
Aucun patient n’a eu besoin d’une transfusion pendant l’étude, et la grande majorité (92,7 %) a atteint un taux d’Hb ≥ 12 g/dl, atteignant des niveaux normaux ou proches de la normale. Les patients traités par Fabhalta ont également signalé des améliorations cliniquement significatives de la fatigue (tel que mesuré par le score FACIT-Fatigue) jusqu’au jour 168, atteignant des niveaux absolus similaires à ceux rapportés dans la population générale.
De plus, les patients traités par Fabhalta ont maintenu le contrôle de l’hémolyse intravasculaire et ont résolu le contrôle de l’hémolyse extravasculaire, comme le montrent les taux de lactate déshydrogénase (<1,5 fois la limite supérieure de la normale) et une réduction du taux de réticulocytes absolu.
Outre APPULSE-PNH, des données à plus long terme de patients initialement inclus dans les études de phase 3 APPLY-PNH et APPOINT-PNH seront présentées à l’EHA.
Pourquoi c’est important : Novartis déclare que les traitements anti-C5, comprenant le Soliris (eculizumab) ou l’Ultomiris (ravulizumab) de AstraZeneca plc (NASDAQ:AZN), sont généralement administrés toutes les deux à huit semaines en perfusions intraveineuses, et que les visites de traitement (y compris le trajet, l’attente, la perfusion et le temps de récupération) peuvent durer environ quatre à cinq heures.
Malgré le traitement par anti-C5, une grande proportion de personnes atteintes d’HPN restent anémiques, et certaines sont dépendantes des transfusions sanguines.
Mouvement des prix de NVS : Jeudi, l’action de NVS était en hausse de 2,17 % à 120,54 dollars au moment de la publication.
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