Mardi, Beam Therapeutics Inc.(NASDAQ:BEAM) a annoncé que 35 patients ont terminé le dépistage et se sont inscrits à l’essai de phase 1/2 BEACON de BEAM-101, une thérapie cellulaire génétiquement modifiée expérimentale pour la maladie drépanocytaire (SCD).
Huit de ces patients ont reçu une dose de BEAM-101, tandis que les autres patients inscrits sont en phase préalable à la greffe, comprenant la collecte cellulaire et la fabrication du produit médicamenteux.
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Dans une présentation de l’entreprise, les données préliminaires sur la sécurité (N=6) ont montré un profil de sécurité initial cohérent avec un conditionnement myéloablatif au busulfan et une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (CSHA).
La société a déclaré qu’un patient était décédé d’une insuffisance respiratoire probablement liée au conditionnement au busulfan 4 mois après l’infusion de BEAM-101. Cependant, l’investigateur a déterminé que le décès n’était pas lié à BEAM-101.
Le comité de surveillance des données et la FDA ont passé en revue l’affaire.
Sur l’ensemble des patients ayant reçu une dose, aucun événement indésirable (EI) de grade 3 ou plus n’a été rapporté, ni aucun EI grave lié à BEAM-101.
Les données d’efficacité préliminaires ont montré que tous les patients avaient un taux d’hémoglobine fœtale (HbF, principale protéine de transport de l’oxygène chez le fœtus humain) de plus de 60% et un taux d’hémoglobine non transfusé de moins de 40% HbS (un type anormal d’hémoglobine qui cause la drépanocytose) au mois 1, maintenu à tous les moments de temps.
Les marqueurs d’hémolyse (destruction des globules rouges) se sont normalisés ou améliorés pour tous les patients.
Aucune crise vaso-occlusive (CVO, complication douloureuse de l’anémie falciforme) n’a été signalée par les investigateurs suite au traitement par BEAM-101.
Beam Therapeutics a déclaré que l’inscription des patients à l’essai de phase 1/2 de BEAM-302 chez les patients atteints de déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) se poursuit. L’activation des sites s’est poursuivie à l’échelle mondiale et le dosage a été terminé pour la première cohorte.
Beam a désigné un candidat au développement pour sa technologie ESCAPE, qui est composée de deux produits médicamenteux expérimentaux : BEAM-103, un anticorps monoclonal anti-CD117 (mAb), et BEAM-104, une thérapie cellulaire qui comprend la même modification thérapeutique que BEAM-101 (modification des gènes HBG1/2 pour augmenter l’hémoglobine fœtale) ainsi qu’une modification supplémentaire à CD117, conçue pour empêcher la liaison de BEAM-103 tout en permettant aux cellules modifiées d’échapper à la suppression par l’anticorps.
La société a l’intention de faire avancer BEAM-103 et BEAM-104 pour le développement dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
Beam Therapeutics a terminé son troisième trimestre 2024 avec 925,8 millions de dollars en espèces, équivalents de trésorerie et titres négociables, offrant une trésorerie jusqu’en 2027.
Mouvement des prix: Dernier point mardi, l’action de BEAM avait chuté de 2,40 % à 23,78 dollars.
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