Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) a déclaré mercredi qu’un seul patient asymptomatique de récente date avait présenté des élévations des transaminases hépatiques de grade 4 (sévères) sur la base des tests de laboratoire dans son étude de phase 3 MAGNITUDE.
L’essai évalue le zicluméran de Nexiguran (nex-z, également connu sous le nom de NTLA-2001) dans l’amylose à transthyrétine avec une cardiomyopathie.
Ces élévations semblent se résorber sans hospitalisation ni intervention médicale et ont chuté à un taux d’alanine aminotransférase de grade 3 et à un taux d’aspartate aminotransférase de grade 2.
La société a inscrit environ 365 patients à l’étude MAGNITUDE sur un nombre total attendu d’environ 765 inscriptions.
La société prévoit de boucler l’ensemble des inscriptions d’ici le début de l’année 2027. Plus de 200 patients ont été dosés avec nex-z dans le cadre de l’étude MAGNITUDE.
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Dans une déclaration auprès de la SEC, la société a rapporté que les événements indésirables étaient similaires à ceux rapportés dans l’étude de phase 1 de Nex-z pour l’amylose à transthyrétine et avaient inclus des réactions liées à la perfusion et des élévations asymptomatiques des transaminases hépatiques.
William Blair écrit : “Nous restons positifs sur le rapport risque/bénéfice, étant donné que les deux épisodes de LFT (tests de la fonction hépatique) de grade 4 rapportés jusqu’à présent avec nex-z ont été asymptomatiques, ont évité l’hospitalisation et sont susceptibles de se résorber sans médication, à notre avis”.
Le dépôt réglementaire indique que les inscriptions à l’étude HAELO de phase 3 mondiale sur le NTLA-2002 pour l’angio-œdème héréditaire (HAE) sont en bonne voie.
La société prévoit de boucler les inscriptions au cours du troisième trimestre 2025 et de soumettre une demande de licence de produits biologiques (BLA) au cours du second semestre 2026 pour soutenir ses projets de lancement commercial potentiel aux États-Unis en 2027.
Les inscriptions à l’étude MAGNITUDE-2 de phase 3 mondiale du Nex-z pour l’amylose à transthyrétine avec polyneuropathie (ATTRv-PN) sont également en bonne voie. L’étude a pour objectif de mesurer les résultats cliniques et d’évaluer comment une dose unique de Nex-z peut réduire le taux de TTR sérique.
Intellia prévoit de terminer MAGNITUDE-2 d’ici 2028 pour soutenir une éventuelle soumission de BLA et un éventuel lancement commercial aux États-Unis en 2029.
HC Wainwright a réitéré sa note d’achat sur Intellia Therapeutics et maintient un objectif de cours à 30 dollars.
Mouvement des prix: Lors du dernier pointage effectué jeudi, l’action d’Intellia Therapeutics avait chuté de 22,6 % à 7,48 dollars lors de la séance de préouverture.
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