Lundi, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a fait part de ses retours à uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) concernant sa thérapie génique expérimentale contre la maladie de Huntington.
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uniQure pense que la FDA n’est pas d’accord pour le moment avec le fait que les données des études de phase 1/2 sur l’AMT-130, comparées à un contrôle externe, selon les protocoles prédéfinis et les plans d’analyse statistique partagés avec la FDA avant les analyses, puissent être adéquates pour fournir les preuves principales à l’appui d’une demande d’homologation de médicament biologique (BLA).
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Analyse des analystes
William Blair a souligné que la principale différence entre cette réunion et les réunions précédentes de la société avec la FDA est que Nicole Verdun n’était pas présente. Vinay Prasad n’était pas non plus présent.
L’analyste a dégradé uniQure, passant de Outperform à Market Perform.
Les investisseurs devraient noter que Verdun, le directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, a été placé en congé administratif et escorté hors de l’agence.
L’analyste Sami Corwin a noté que la FDA n’a soulevé aucun problème concernant la voie déjà convenue lorsque la société a soumis son plan statistique final après le départ du Dr Verdun.
Corwin a ajouté que, bien que la direction reste concentrée sur l’obtention d’une voie accélérée pour l’AMT-130, le calendrier de sa demande d’homologation de médicament biologique est désormais incertain.
Le commentaire de la FDA sur l’AMT-130 suggère que l’organisme est plus strict dans la réglementation des programmes de thérapie génique et cellulaire pour les maladies rares.
Cette mise à jour pourrait exercer une pression négative sur d’autres entreprises de thérapie génique / cellulaire qui s’étaient précédemment alignées sur des essais à un seul bras, notamment Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE), Cabaletta Bio Inc. (NASDAQ:CABA), Kyverna Therapeutics Inc. (NASDAQ:KYTX) et Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT).
Cependant, puisque le souci de l’agence est que le plan d’analyse statistique n’a pas été soumis avant le début de l’essai, William Blair estime que le risque de lecture est minime pour les entreprises qu’elle couvre.
Le point sur le titre QURE : Mardi, au moment de la publication, les actions uniQure avaient chuté de 10,89 % à 30,55 dollars, d’après les données de Benzinga Pro.
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