Jeudi, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Koselugo (sélumétinib) d’AstraZeneca Plc (NASDAQ:AZN) pour les patients adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) qui ont des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques inopérables.
La NF1 est une maladie génétique rare, évolutive, causée par une mutation spontanée ou héréditaire du gène NF1.
Elle s’accompagne d’une variété de symptômes, notamment des bosses molles sur la peau et sous la peau (neurofibromes cutanés) et, chez 50 % des patients, des tumeurs appelées neurofibromes plexiformes (NP) qui peuvent se développer le long des gaines nerveuses.
Ces NP peuvent entraîner des problèmes cliniques tels que la défiguration, la dysfonction motrice, la douleur, la dysfonction des voies respiratoires, les troubles de la vision et la dysfonction de la vessie ou des intestins.
L’approbation était fondée sur les résultats positifs de l’essai de phase 3 KOMET.
Dans l’analyse principale de l’essai de phase 3 KOMET, Koselugo a montré un taux de réponse globale (ORR) statistiquement significatif et cliniquement pertinent de 20 %, contre 5 % avec le placebo au 16e cycle, 86 % des patients sous Koselugo ayant une durée de réponse observée (DOR) d’au moins 6 mois.
Après 12 cycles, les patients sous placebo ont été mis sous Koselugo, tandis que les patients sous Koselugo sont restés sous traitement pendant 12 cycles supplémentaires.
La sécurité de Koselugo dans l’essai de phase 3 KOMET était cohérente avec son profil connu et son utilisation établie chez les patients pédiatriques.
Koselugo a récemment été approuvé dans l’UE, au Japon et dans d’autres pays pour le traitement des patients adultes atteints de NF1 présentant des NP symptomatiques inopérables sur la base des données de l’essai de phase 3 KOMET, et d’autres examens réglementaires sont en cours.
Aux États-Unis, les granulés de Koselugo ont récemment été approuvés pour les patients pédiatriques âgés d’un an et plus atteints de NP NF1.
Le cours des titres : Le titre d’AZN est en hausse de 0,66 % à 89,58 $ à la dernière vérification jeudi.
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